La première patiente soignée est une petite fille britannique de 11 mois atteinte d’un cancer du sang (leucémie) ayant résisté à tous les autres traitements. Elle a été guérie après deux mois de traitement. HANDOUT / REUTERS

C’est une première pour la biotech française Cellectis. La start-up spécialisée dans l’immunothérapie – une approche qui consiste à renforcer le système immunitaire pour l’aider à lutter contre la maladie – a annoncé jeudi 5 novembre que son médicament expérimental avait été utilisé avec succès chez l’humain. La première patiente soignée est une petite fille britannique de 11 mois atteinte d’un cancer du sang (leucémie) ayant résisté à tous les autres traitements. « Sa leucémie était tellement agressive qu’une telle réponse est presque un miracle », a déclaré le professeur Paul Veys, directeur de l’unité de transplantation de moelle osseuse du Great Ormond Street Hospital (GOSH) de Londres, où était traitée Layla Richards.

La start-up sise à Paris développe des cellules immunitaires dont l’ADN a été modifié grâce à des ciseaux moléculaires et que l’on appelle dans le jargon des « CAR-T ». Ainsi adaptées, elles sont capables de détecter et de détruire des tumeurs qui échappent aux mécanismes de défense classique du corps.

Entre 250 000 et 1 million de dollars par patient

Depuis cinq ans, plusieurs laboratoires, dont le suisse Novartis ainsi que les biotechs américaines Kite et Juno, proposent ce type de thérapies. Très efficaces (plus de 90 % des patients sont guéris), elles sont cependant très peu utilisées : selon les estimations, seuls 200 patients dans le monde ont pu en bénéficier. Pourquoi ce paradoxe ? Dans leur version actuelle, les CAR-T sont fabriquées à partir des propres cellules immunitaires du patient, afin de limiter le risque de rejet. Chaque dose étant unique, la production reste anecdotique, et le coût du traitement se révèle astronomique : entre 250 000 et 1 million de dollars par patient. « La demande est immense, mais, faute d’industrialisation, les listes d’attentes sont interminables », souligne André Choulika, le fondateur de la start-up.

Standardiser la fabrication des médicaments

L’approche de Cellectis est différente. « Notre technologie permet de supprimer un récepteur bien précis à la surface des cellules immunitaires que nous inoculons aux patients de façon à ce qu’elles ne soient plus vues comme des corps étrangers », explique le scientifique et chef d’entreprise. Si cela fonctionne, le médicament permet d’obtenir des résultats aussi spectaculaires que les immunothérapies existantes, il sera possible de standardiser la fabrication des médicaments et de les commercialiser à un prix plus raisonnable. « Un changement de paradigme ! », se félicite André Choulika.

La petite patiente londonienne a reçu en juin ce traitement baptisé UCART19 à titre exceptionnel. Les essais cliniques ne commenceront en effet qu’à la fin de l’année, avec douze patients britanniques, et la commercialisation n’est pas prévue avant au moins cinq ans.

L’action a bondi de 11 %

Cellectis développe parallèlement d’autres CAR-T équipées d’autres « têtes chercheuses » capables de détruire différents tissus. « Nous sommes très prudents dans le développement, car il faut s’assurer que les cellules génétiquement modifiées ne s’attaquent pas aux organes », insiste André Choulika. Il est également important de les administrer à des patients encore en bonne forme, car elles déclenchent une réaction semblable à une très forte grippe, qui peut être fatale.

A l’annonce de cette première réussite, le cours de Cellectis a bondi de plus de 11 %. Cotée à Paris et à New York, elle affiche déjà une capitalisation de près de 1,4 milliard de dollars, et gagne peu à peu du terrain sur ses rivales, Kite (3,1 milliards) et Juno (5,1 milliards). L’industrie pharmaceutique ne s’y est pas trompée : en 2014, Pfizer s’est emparé de 10 % du capital de la start-up et Pfizer compte tester ses candidats-médicaments sur quinze tumeurs différentes. Il a déjà versé 80 millions de dollars à Cellectis, auxquels s’ajouteront des paiements allant jusqu’à 185 millions de dollars par médicament. De son côté, le laboratoire français Servier a conclu en février 2014 un accord pour développer et éventuellement commercialiser cinq autres médicaments, dont UCART19.