Novartis ha scisso completamente il prezzo del farmaco dal costo del suo sviluppo, assicurando una riduzione del 50% sulle medie di spesa corrente per la cura. Il caso Zolgensma nato dalle offerte Telethon France e venduto a 2,125 milioni di dollari.

Altre Notizie – 29 settembre 2019

C’è sicuramente una cosa assai rilevante che ha fatto il primo governo Conte, concluso un mese fa, di cui non si è parlato quasi per niente. Una iniziativa molto coraggiosa, di cui si è occupata molto invece la stampa internazionale. Con una azione concertata dal Ministero della Salute, in particolare dal competente direttore della Agenzia italiana per il Farmaco (AIFA), Luca Li Bassi, l’Italia si è fatta promotrice nel 2018 di un percorso diplomatico a ostacoli presentando all’Organizzazione Mondiale della Sanita (Oms) una risoluzione con l’obiettivo di esigere dalle grandi multinazionali farmaceutiche trasparenza sul costo dei farmaci. Dunque, per chiedere trasparenza su uno dei segreti meglio custoditi nei circoli industriali di settore: il costo della ricerca e sviluppo di nuovi farmaci.

Accesso ai farmaci: non più un problema solo dei poveri. Il mancato accesso ai farmaci essenziali è storicamente una questione che colpisce I Paesi a basso reddito. Una battaglia per il diritto alla salute che compie venti anni, se vogliamo fissare per convenienza il suo debutto internazionale con la mobilitazione della società civile – inclusi medici e pazienti – alla prima conferenza interministeriale dell’Organizzazione Mondiale del Commercio (Omc) a Seattle nel novembre 1999. Per ironia della storia, ma come già era prevedibile allora, il problema è divenuto globale. Anche i Paesi ricchi da qualche tempo devono affrontare ostacoli sempre più insormontabili, sotto il profilo dei bilanci sanitari, per garantire ai loro cittadini le cure essenziali.

Il farmaco più costoso del mondo: 2,125 milioni di dollari. E’ del maggio 2019 la autorizzazione alla vendita negli Stati Uniti del farmaco più costoso della storia, prodotto dalla svizzera Novartis. Si tratta del farmaco Zolgensma, una terapia genetica che si amministra con una sola dose, e che serve per il trattamento pediatrico di bambini di età inferiore ai due anni affetti da atrofia muscolare spinale (SMA). Zolgensma segna uno storico passo avanti nella cura di questa patologia a decorso rapido; è una terapia rivoluzionaria perché si somministra in un’unica dose. Il suo prezzo è di 2,125 milioni di dollari.

Quanto costa davvero la ricerca? E già: quanto costa, veramente, la ricerca per sviluppare un farmaco innovativo? Ogni caso è a sé, e la recente scienza genetica ha cambiato radicalmente gli scenari della ricerca in campo farmaceutico, quindi non è possibile dare cifre e cuor leggero. Da quando è scoppiata la battaglia intorno ai farmaci essenziali, a cominciare dagli antiretrovirali per milioni di persone affette da HIV/Aids nel Sud del mondo, le cifre che stimano il costo della ricerca si sprecano. Sono cresciute di anno in anno. Spesso, gonfiate al punto da diventare titoli di libri di successo (The $800 Million Pill, di Merrill Goozner) che hanno rivelato la capziosa narrazione delle industrie farmaceutiche. La stima più recente è 2,6 miliardi di dollari.

Non è in discussione la logica del profitto. Nessuno mette in discussione la necessità aziendale di fare profitti, ma i medicinali sono beni di utilità pubblica che non dovrebbero sottostare solo a regole commerciali applicate senza sconti su scala globale, senza neppure fare la differenza fra farmaci essenziali e terapie che essenziali non sono. Viceversa, le regole fissate dagli accordi sulla proprietà intellettuale dell’Omc, che trattano le medicine alla stregua di qualsiasi altro prodotto industriale, conferiscono alle case farmaceutiche una posizione sempre più dominante, perché operano in un regime di monopoli brevettuali ventennali.

Ma torniamo a Zolgensma. La Novartis ha dichiarato di aver costruito il costo del farmaco su un “modello di prezzo basato sul valore” (value-based pricing model), assicurando una riduzione del 50% sulle medie di spesa corrente per la cura della SMA, incluso il costo per una terapia di dieci anni per SMA cronica, intorno ai 4 milioni di dollari. Il solo farmaco alternativo in uso, lo Spinraza della Biogen, costa 750.000 dollari per il primo anno, e 375.000 per gli anni successivi. Mentre alcuni analisti finanziari insinuano che il prezzo fissato da Novartis potrebbe diventare un prezzo di riferimento per altre terapie genetiche attualmente in sviluppo

Ciò che Novartis non dice. E’ che Zolgensma, dalla cui vendita prevede un profitto di 2,4 miliardi di dollari l’anno, è frutto della ricerca inizialmente finanziata dalla maratona di Telethon in Francia. Nella fattispecie, da un laboratorio non profit creato apposta, Genethon, che ha lavorato per anni nel campo della atrofia muscolare spinale che paralizza i muscoli e il sistema respiratorio dei bambini, con un investimento tra 12 e 15 milioni degli Euro raccolti con la maratona televisiva. Il team di scienziati aveva scoperto che l’iniezione di un certo “vettore virale” avrebbe potuto correggere il gene difettoso. A marzo 2018, Genethon ha venduto il suo brevetto alla start up americana AveXis, che già aveva nel suo portafoglio di ricerca il Zolgensma, per 15 milioni di dollari. Il mese dopo, AveXis è stata acquistata dal gigante Novartis per 8,7 miliardi di dollari. Questo significa che Novartis ha introdotto nel mercato americano, e aseguire in quello europeo e giapponese, una terapia che è frutto di ricerca finanziata dalle donazioni dei cittadini.

La filosofia performa il prezzo dei farmaci. Come già aveva sperimentato con successo Gilead Sciences, nel 2013, con il farmaco innovativo Sofosbuvir contro l’epatite C (scoperto dalla biotech Pharmasset poi acquisita), lanciato in USA al proibitivo costo di 82.000 dollari per una terapia di 12 settimane, e in Italia al costo di 68.000 Euro, Novartis ha scisso completamente il prezzo del farmaco dal costo del suo sviluppo. Se i governi e le agenzie internazionali come l’Oms accetteranno la filosofia di basare il prezzo dei farmaci sul loro valore intrinseco, questo vorrà dire che i farmaci salvavita finiranno per costare più degli altri. E allora sì che i bilanci pubblici della sanità saranno davvero in pericolo.

Scritto da Nicoletta Dentico, giornalista esperta di salute globale, ha guidato la Campagna per la messa al bando delle mine anti-persona e seguito quella per la cancellazione del debito dei Paesi impoveriti. Ex direttrice di Medici Senza Frontiere Italia

Nota: Zolgensma è progettato per affrontare la causa genetica della SMA fornendo una copia funzionale del gene SMN umano per arrestare la progressione della malattia attraverso l’espressione di proteine ​​SMN sostenute con una singola infusione endovenosa (IV). Zolgensma è la prima e unica terapia genica approvata dalla FDA per il trattamento della SMA, compresi quelli che sono pre-sintomatici alla diagnosi.

laria Giancaleoni Bartoli, Direttore Osservatorio Malattie Rare (OMaR), ha scritto: Titolare ‘2.1milioni per dose’ distorce l’opinione del lettore, perché la dose è sempre e solo una. Per non parlare di chi ha titolato ‘la pillola da un milione di dollari’ sbagliando in un colpo solo tipo di farmaco – perché non è una pillola ma un’infusione – e il prezzo. Peggio ancora ‘Una sola pillola costa 1.2 milioni di euro”, sbagliando addirittura la moneta, ma insinuando così il dubbio che questo prezzo si paghi in Europa, magari in Italia. Tutta la stampa italiana ha titolato sul prezzo, l’unico elemento che non vale per l’Italia: la terapia sarà la stessa, i bisogni dei bimbi uguali, il prezzo no, quello lo stabilirà Aifa, il nostro ente regolatorio, che sa fare molto bene le sue contrattazioni. Ma sbandierare il prezzo americano, titolare ‘il farmaco più costoso’, fa accessi sui social, e pazienza se non fa un servizio ai lettori.

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Le critiche riguardano innanzitutto il modo con il quale viene determinato un tale prezzo e gli alti margini di guadagno delle aziende farmaceutiche, tenendo anche conto del fatto che si sa ben poco sui costi di sviluppo di tali medicinali. Novartis non ha sviluppato Zolgensma, ma è diventata proprietaria del farmaco attraverso l’acquisto della società americana AveXis, costata 8,7 miliardi di dollari.

Molte aziende sostengono che i prezzi sono calcolati utilizzando un modello basato sul valore, il che solleva una serie di questioni spinose su quanto vale una vita. Mancano inoltre delle prove sull’efficacia di questi trattamenti e sui rischi potenziali a lungo termine. Alcune terapie giunte sul mercato, come Imlygic, non sono state all’altezza delle aspettative. Sorgono pure questioni etiche legate alle manipolazioni dei geni.

In definitiva, però, la principale fonte di controversie concerne l’onere per la collettività di questi costosi trattamenti. La maggior parte dei sistemi di assicurazione sanitaria non sono previsti per assumere trattamenti a tali prezzi. Novartis ha già detto che sta negoziando con gli assicuratori per consentire pagamenti in cinque anni, a 425’000 dollari all’anno, e per offrire sconti parziali se il trattamento non funziona. Ma non è chiaro come questo verrà messo in pratica in ogni paese. (Swissinfo)