El viernes, la FDA norteamericana dio luz verde al Zolgensma, el que ya es conocido como "el medicamento más caro del mundo". Y no es para menos, ya que su precio final se ha fijado en 2.125.000 dólares. Sin embargo, si nos fijamos solo en el precio estaremos olvidando lo más interesante de este tratamiento genético para la atrofia muscular espinal: con decenas de terapias a la espera de ser aprobadas, su futuro a corto plazo es también el de la medicina génica en todo el mundo.

La revolución de la medicina génica se hace mainstream

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Un medicamento para la AME. La Atrofia Muscular Espinal es una enfermedad neuromuscular hereditaria autosómica recesiva (es decir, ambos padres tienen que ser portadores del gen responsable de la enfermedad). Afecta aproximadamente a una de cada 6.000-10.000 personas y se manifiesta como una pérdida progresiva de la fuerza muscular provocada por la afectación de las neuronas motoras de la médula espinal que impide que las señales nerviosas puedan transmitirse correctamente a los músculos (con la atrofia consiguiente).

No es el único medicamento que existe para tratar la AME. En España, por ejemplo, Spinraza fue motivo de polémica también hace unos años por su elevado precio. Sin embargo, el Zolgensma de Novartis va un paso más allá porque se presenta como la primera gran terapia génica a disposición del gran público. Una terapia que puede curar la enfermedad con una sola aplicación.

La medicina que viene. Según la FDA y si todo va bien, en 2025 habrá entre 10 y 20 terapias génicas en el mercado norteamericano. Los tratamientos para la hemofilia o la distrofia muscular esperan su turno de cara la aprobación por parte de la máxima autoridad norteamericana. Aunque no solo a la aprobación, claro.

Porque la llegada del Zolgensma abre muchos debates, sobre todo en cuanto a la financiación de estos medicamentos. Novartis ya ha iniciado negociaciones con las aseguradoras de EEUU para permitir planes de pagos y tratar de introducir este tipo de terapias en la clínica a unos precios prohibitivamente caros. Sobre todo, porque como ha pasado otra vez lo razonable es pensar que en los próximos años el precio de estos tratamientos bajará muchísimo.

Pacientes, farmaceúticas y sistemas de salud. En Europa, donde lo público tiene un papel mucho más importante en los sistemas de salud el debate también está abierto y debemos prepararnos para abordarlo con todas las garantías de transparencia y equidad. La semana pasada el BMJ publicó un informe en el que se ponían en cuestión las estrechas relaciones entre las farmacéuticas y las asociaciones de pacientes en Reino Unido. Que la medicina génica se haga mainstream es una gran noticia, pero (como vemos) en los próximos años se van a poner a prueba todos los sistemas sanitarios del mundo. Hay que ponerse manos a la obra.