Visokorizični neuroblastom, rijetki zloćudni neuroendokrini tumor koji najčešće pogađa djecu mlađu od pet godina, a obično nastaje iz stanica nadbubrežne žlijezde. Liječenje: intenzivna kemoterapija, operacija, zračenje i autologna transplantacija matičnih hematopoetskih stanica. Preživljavanje: 30 posto u najboljim svjetskim centrima.

To je dijagnoza s kojom su se suočili roditelji djeteta mlađeg od pet godina iz unutrašnjosti Hrvatske, koji svoj identitet žele zadržati anonimnim. Očajni postavljenim prognozama, proučili su bolest do zadnjeg detalja i odlučili se boriti za svaki postotak šanse.

Saznali su za novi lijek, još u fazi ispitivanja koji, prema objavljenim studijama, povećava šanse za preživljavanje malih pacijenata za 10 do 20 posto. I odlučili su svojem djetetu dati šansu.

Početkom svibnja ove godine Europska agencija za lijekove (EMA) odobrila je taj novi lijek, Dinutuximab beta, za liječenje visokorizičnog neuroblastoma kod djece starije od godine dana. Odobrenje se automatski odnosi na sve države članice Europske unije, pa tako i Hrvatsku. Radi se o jedinom odobrenom lijeku za provođenje imunoterapije kod djece oboljele od te zloćudne bolesti u Europi.

Roditelji su, odmah nakon odobrenja, od proizvođača uspjeli dobiti donaciju jedne doze tog lijeka, dostatnu za jedan ciklus liječenja, na ime svojeg djeteta. Djetetu je u Klinici za dječje bolesti Zagreb dan dobiveni lijek.

Ciklus bez učinka

Međutim, taj jedan ciklus sam za sebe nema nikakvog učinka: lijek je potrebno primijeniti kroz pet ciklusa liječenja. A jedna doza za ovo konkretno dijete košta oko 350.000 kuna. Svih pet ciklusa, dakle, stoji 1,75 milijuna kuna!

I ne pokriva ga obavezno zdravstveno osiguranje.

Odobrenje EMA-e, objašnjavaju naši sugovornici, znači da taj lijek u svim zemljama članicama Europske unije liječnici mogu, ako su medicinske indikacije pozitivne, legalno primjenjivati. Međutim, on ne dolazi automatski i na listu Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje - dakle, nije na teret države.

Stoga se lijek može financirati na dva načina: mogu ga, kako znaju i umiju, nabaviti sami pacijenti, odnosno njihovi roditelji, ili ga, ako bolničko povjerenstvo utvrdi da je pacijent pogodan kandidat za njegovo primanje, može financirati sama bolnica iz svojeg bolničkog proračuna za skupe lijekove.

S obzirom na iznimnu skupoću konkretnog lijeka, niti jedna od ponuđenih opcija u stvarnosti nije moguća: na prste jedne ruke mogu se u Hrvatskoj nabrojati roditelji koji mogu osigurati toliki novac za lijek koji, po jednom ciklusu, ovisno o težini djeteta, stoji između 80.000 i 800.000 kuna. Cjelokupno liječenje, dakle, stoji pet puta više.

Ni bolnice - osobito one manje, među koje spada i Klinika za dječje bolesti Zagreb, Referentni centar za solidne tumore - ne mogu podnijeti takav trošak.

U Hrvatskoj je trenutačno devetero djece oboljele od ove rijetke i teške bolesti: njih barem petero kandidati su za primjenu novoodobrenog lijeka. Njihovo bi liječenje, prema prvim izračunima, koštalo oko 10,5 milijuna kuna, a ukupni godišnji bolnički proračun za posebno skupe lijekove Klinike za dječje bolesti Zagreb iznosi nešto manje od devet milijuna kuna!

Dakle, liječenje djece oboljele od visokorizičnog neuroblastoma skuplje je od ukupnoga godišnjeg bolničkog proračuna za skupe lijekove.

- Od mene se očekuje da odlučim hoćemo li financirati lijek dijelu djece oboljele od visokorizičnog neuroblastoma za koju bolničko povjerenstvo smatra da su dobri kandidati za primjenu tog lijeka ili ćemo osigurati lijekove i pomagala desecima druge, također teško bolesne djece. To nije teška odluka. Teške odluke donosim svaki dan. Ova odluka je nepodnošljiva. Ljudski nepodnošljiva. Ja neću - jer ne mogu! - odlučivati kojem ću djetetu pomoći. Pogotovo neću odlučivati, pritisnut financijama, hoću li samo nekom od djece koja su kandidati za primanje novog lijeka to omogućiti. Kako da stavim pred sebe petero djece, s istim medicinskim indikacijama, i kažem: evo, ti ćeš primiti lijek? To čovjek jednostavno ne može podnijeti. Ni ja ni bilo koji moj kolega ne bi se nikada smjeli naći u ovakvoj situaciji. Mi smo liječnici, naš je posao medicina - kaže dr. Zoran Bahtijarević, v. d. ravnatelja Klinike za dječje bolesti Zagreb.

Sastanak na Rebru

A odluka o tome hoće li pojedino dijete primiti pojedini lijek, smatra, ne smije biti ni menadžerska, ni politička, ni financijska - mora biti isključivo medicinska.

Liječnici, poručuju, samo takve odluke i mogu donositi - pa kako bi mogli odlučiti kojem će djetetu dati lijek, a kojem neće, ako svi imaju iste preduvjete, pitaju se.

Dječji onkolozi proteklih su tjedana obavili niz međusobnih razgovora i konzultacija, a sredinom svibnja održali su sastanak na KBC-u Zagreb na Rebru. Domaćin im je bio dr. Ernest Bilić, pročelnik Zavoda za pedijatrijsku hematologiju i onkologiju KBC-a Zagreb i predsjednik Sekcije za pedijatrijsku hematologiju i onkologiju Hrvatskog pedijatrijskog društva, a sastanku su, osim stručnjaka, prisustvovali i predstavnici udruga te Ureda pravobraniteljice za djecu Ivane Milas Klarić. Željeli su iznaći način da se problem financiranja skupih lijekova riješi sustavno.

Dogovorili su da Ministarstvu zdravstva predlože hitno stavljanje lijeka na listu posebno skupih lijekova HZZO-a te osnivanje Nacionalnog povjerenstva za visokorizični neuroblastom, u kojem bi eminentni stručnjaci, koji nisu izravno uključeni u liječenje konkretnog djeteta, temeljem medicinskih indikatora odlučivali o tome koje je dijete kandidat za primjenu ovog lijeka. Temeljem njihove odluke dijete bi primilo lijek, i to na teret HZZO-a ili posebno osnovanog fonda za skupe lijekove koji nisu na listi. Dopis s tim prijedlozima uputili su 20. svibnja. Ministarstvu zdravstva i HZZO još im nisu odgovorili.

Odluka se, pak, mora donijeti brzo jer mali pacijenti, kažu naši sugovornici, nemaju puno vremena za čekanje: stavljanje lijeka na listu HZZO-a može trajati nekoliko tjedana ili nekoliko godina, ovisno o okolnostima. A službeni zahtjev za stavljanje tog izuzetno skupog lijeka na listu, prema odgovoru HZZO-a, još nije ni podnesen.

- HZZO nema načina da pokrije troškove za lijekove koji nisu uvršteni na liste lijekova - poručuju pak iz Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje.

Zahtjev za uvrštavanje lijeka na listu posebno skupih lijekova, objašnjavaju u HZZO-u, može podnijeti samo proizvođač ili njegov zastupnik, odnosno nositelj odobrenja. Kako neslužbeno doznajemo, proizvođač još preispituje isplati li mu se uopće proći opsežnu i skupu proceduru stavljanja lijeka na listu na tako malom tržištu kao što je hrvatsko, na kojem se godišnje dijagnosticira od 8 do 12 slučajeva visokorizičnog neuroblastoma. A i svi pacijenti, kažu liječnici, neće biti kandidati za primjenu lijeka.

- Dinutuximab beta nije čudotvoran lijek, sveta vodica koja garantira izlječenje. Radi se o lijeku s teškim nuspojavama, koje mogu biti vitalno ugrožavajuće, a koje je, nažalost, iskusilo i dijete koje je primilo prvu dozu lijeka u Hrvatskoj. Lijek, prema objavljenim studijama, prosječno povećava preživljavanje za 15-ak posto - objašnjava dr. Bahtijarević. Lijek se prima tek na kraju liječenja - nakon što je dijete prošlo intenzivnu kemoterapiju, operaciju, zračenje i autolognu transplantaciju matičnih hematopoetskih stanica te ako tumor nije prevelik. Budući da se radi o novom lijeku, još uvijek se ne zna povećava li njegova primjena opće preživljavanje ili samo produljuje stanje mirovanja bolesti - to će se znati tek nakon četiri pet-godina njegove primjene.

“I jedan posto je puno”

Predloženo Nacionalno povjerenstvo odlučivalo bi o tome koje je dijete, temeljem medicinskih indikatora, pogodno za dobivanje novog lijeka: prema podacima SIOP-a, krovne europske organizacije za dječju onkologiju, prosječno troje od petero oboljele djece ispunjava uvjete za primanje lijeka.

Roditelji oboljele djece dobro su upoznati s djelovanjem lijeka, mogućim nuspojavama i realnim šansama za povećanje preživljavanja od prosječnih 15 posto. Petnaest posto, svjesni su, ne jamči izlječenje, ali kad se radi o njihovu djetetu...

- I jedan posto je puno! Mi smo toga duboko svjesni. Ali moramo odlučivati hladne glave, za neku djecu nuspojave lijeka mogu biti pogubne. No, to moramo odlučiti temeljem struke, a ne stanja bolničkog proračuna - kaže dr. Bahtijarević.

Međutim, pitanje je hoće li lijek uopće biti uvršten na listu HZZO-a, čak i ako nositelj odobrenja podnese takav zahtjev. Uz zahtjev, objašnjavaju u HZZO-u, podnositelj je dužan dostaviti i izračun cijene lijeka, tablični prikaz statusa lijeka u drugim članicama EU, stručno kliničko-farmakološko mišljenje te studiju utjecaja na proračun Zavoda.

- U studiji utjecaja na proračun se, između ostalog, mora usporedno prikazati cijena terapije novim lijekom usporedno s cijenom terapije lijekovima koji se već nalaze na listi, procjenu broja bolesnika i analizu potencijalnih troškova za Zavod. Pri stavljanju novih lijekova na listu, za koje ne postoji usporedni lijek koji se već primjenjuje na teret obveznog zdravstvenog osiguranja, postoji novi direktni trošak za lijekove. U tom slučaju trošak lijekova mora opravdati dodanu vrijednost koju lijek donosi. Konačnu odluku o prihvaćanju, uvažavajući raspoloživa financijska sredstva, donosi Upravno vijeće Zavoda - objasnili su u HZZO-u.

Dakle, ključna su “raspoloživa financijska sredstva” - a lijek je ekstremno skup.

Radi se o tzv. orphan lijeku, lijeku koji je namijenjen liječenju bolesti koje su toliko rijetke da ih sponzori odbijaju razvijati pod uobičajenim tržišnim uvjetima te su za proizvođača predradnje za registraciju lijeka, koje uključuju klinička ispitivanja i studije, toliko skupe da je lijek, zbog malog broja pacijenata kojima je namijenjen, neisplativ ako nije - ekstremno skup. S obzirom na financijsko stanje u zdravstvu, postoji realna mogućnost da se takav lijek još godinama ne nađe na listi.

Rješenje bi stoga, smatraju naši sugovornici, moglo ponuditi Ministarstvo zdravstva osnivanjem posebnog fonda iz kojeg bi se financirali takvi lijekovi - potrebni malom broju pacijenata, iznimno skupi i izvan liste HZZO-a. Nešto više od 10 milijuna kuna, koliko u ovom trenutku stoji primjena novog lijeka kod djece-kandidata u Hrvatskoj, ogroman je novac za svakog roditelja, nedostižan i za zagrebačku Klaićevu bolnicu, no je li to doista nepremostiv izdatak za državni proračun?

Ipak, Ministarstvo zdravstva, kako se može zaključiti iz odgovora koji su nam uputili, lopticu prebacuje na - HZZO.

Pojašnjavaju da je rješavanje problema financiranja liječenja oboljelih od rijetkih bolesti inovativnim i u pravilu vrlo skupim lijekovima u Hrvatskoj omogućeno kroz Popis posebno skupih lijekova koji se financiraju izvan bolničkih proračuna, odnosno na teret HZZO-a. Međutim, uvjet za uvrštavanje lijeka u Popis posebno skupih lijekova jest da je lijek prethodno uvršten u osnovnu listu lijekova HZZO-a. Zahtjev za stavljanje na listu lijekova, ponavljaju, podnosi isključivo nositelj odobrenja - pri čemu on u slučajevima kada se radi o inovativnim i posebno skupim lijekovima sklapa ugovor sa Zavodom vezano uz opskrbu i financiranje - a takav zahtjev nije podnesen.

- Ministarstvo zdravstva apsolutno podržava inicijativu o formiranju povjerenstva koje bi razmatralo opravdanost primjene imunoterapije u oboljelih od visokorizičnih neuroblastoma s ciljem sustavnog rješavanja problema te kako bi se omogućila dostupnost navedenog lijeka svim pacijentima kojima je neophodan. O navedenom prijedlogu upoznate su i stručne službe u Direkciji HZZO-a u čijoj nadležnosti je formiranje i rad povjerenstava za specifične bolesti - odgovorili su.

Golem pritisak

U takvoj situaciji u kojoj, čini se, nije izvjesno da će država u dogledno vrijeme pronaći način da malim pacijentima u Hrvatskoj omogući primanje lijeka, roditelji - čijoj je djeci vrijeme presudno - poduzimaju sve moguće radnje, pa i one pravne, kako bi došli do terapije. Iako ih ljudski razumiju, liječnici koji liječe djecu zbog toga su pod ogromnim pritiskom i, kažu, potpuno nemoćni.

- Mi smo prvi u kontaktu s roditeljima i mi odgovaramo na njihova pitanja, očaj, ljutnju i zahtjeve, iako nemamo nikakvu moć da ih ispunimo. S druge strane, od nas se traže stalne uštede i racionalizacije. Doista smo pod velikim pritiscima s kojima se sve teže nosimo. Nitko ne želi više od nas, liječnika, primijeniti najbolji lijek na svojem pacijentu, ali mi ga nemamo! Dajte nam lijek i mi ćemo ga primijeniti na svakom pacijentu za kojeg medicinske indikacije ukazuju da bi mogao pomoći - kaže dr. Jasminka Stepan Giljević, predstojnica Zavoda za hematologiju i onkologiju Klinike za dječje bolesti Zagreb.

U svojim zahtjevima - da se osnuje Nacionalno povjerenstvo koje će odlučivati o tome koji pacijent treba primiti lijek te da se pronađe način sustavnog financiranja skupog lijeka na teret državnog proračuna ili HZZO-a - liječnici imaju punu potporu udruge za pomoć djeci i obiteljima suočenima s malignim bolestima Krijesnica te pravobraniteljice za djecu Ivane Milas Klarić.

- Onkološke terapije u pravilu su skupe i njihovo financiranje mora biti sustavno riješeno, a predloženo Nacionalno povjerenstvo i ovakav način financiranja novih lijekova, još neuvrštenih na liste HZZO-a, mogao bi biti model za odobravanje i plaćanje svih novih lijekova. Takav transparentan način bi i roditeljima djece oboljele od malignih bolesti - koji su u pravilu emotivno, financijski i u svakom drugom pogledu potpuno iscrpljeni - ulio određenu sigurnost i smanjio pritisak. Sadašnji model - da se lijekovi plaćaju iz ograničenih bolničkih limita - naprosto je neprihvatljiv. Ravnatelj bolnice i liječnik ne mogu poput menadžera odlučivati kojem će djetetu, kada i kako dati lijek temeljem financijske situacije - kaže Mirela Stanić Popović, izvršna direktorica udruge Krijesnica. Pravo na zdravlje i adekvatno liječenje, ističu u Uredu pravobraniteljice za djecu, jedno je od osnovnih dječjih prava koje mora biti dostupno svoj djeci - temeljem njihova medicinskog stanja i indikatora, a ne financijskih sredstava, osobito ne bolničkih limita.

- Stoga podržavamo osnivanje stručnog nacionalnog povjerenstva te sustavno rješavanje financiranja ovog lijeka i ostalih skupih lijekova koji se financiraju iz bolničkih proračuna. To je dio naše preporuke nadležnim institucijama te ćemo pratiti kojom će se dinamikom problem rješavati - kažu u Uredu.

Roditeljima, sudeći prema odgovorima Ministarstva zdravstva i HZZO-a, ne preostaje ništa drugo nego čekati. A njihovoj je djeci presudno upravo - vrijeme.