In arrivo in Europa terapia rivoluzionaria Car-T contro leucemia e linfoma di Rosanna Magnano

Da esperti Usa le 10 raccomandazioni per prevenire cancro

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È pronta a sbarcare in Europa una nuova terapia cellulare che utilizza il sistema immunitario umano nella lotta contro il cancro. Si tratta della “Car-T” - definita il “farmaco vivente” – prodotta dalla multinazionale svizzera Novartis e approvata oggi dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). Una terapia che potrebbe rivoluzionare l'oncologia, a cui ha dato un grande contributo la ricerca italiana, con due trial: su una tipologia di linfoma all'Istituto nazionale tumori di Milano e con la sperimentazione su pazienti pediatrici condotta presso l'Ospedale San Gerardo dalla Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma (Mbbm).

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«Si tratta di una nuova strategia terapeutica - spiega Andrea Biondi, direttore Clinica Pediatrica dell'Università di Milano Bicocca, Fondazione Mbbm - più che di un medicinale. Perché qui si parla di preparare un farmaco contro la malattia a partire dalle cellule del paziente stesso. Strategia che è assolutamente innovativa e straordinaria perché per la prima volta abbiamo evidenza che il sistema immunitario, geneticamente manipolato, può rappresentare un'arma contro il tumore. Monza è l'unico centro in Italia che ha arruolato bambini nel trial registrativo di Novartis e ha tuttora in cura quattro bambini, adolescenti e giovani adulti che accederanno al trattamento nell'ambito del protocollo di studio».

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Il viaggio del linfocita ingegnerizzato

La Car-T è l'esempio di medicina personalizzata per eccellenza. A differenza delle terapie tradizionali, ogni dose viene prodotta “su misura” per ogni singolo paziente, usando le sue stesse cellule ematiche. Il processo di produzione è sofisticato e complesso. I globuli bianchi del paziente, inclusi i linfociti T, vengono estratti e inviati nello stabilimento di produzione Novartis di Morris Plains, nel New Jersey, dove vengono geneticamente riprogrammati con un recettore antigenico chimerico (Car) perché riconoscano le cellule tumorali e le distruggano. A questo punto le cellule del paziente ingegnerizzate saranno rispedite al Centro di trattamento e infuse nel sangue del paziente.

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L'impatto della cura in Italia

Le indicazioni per le quali il Comitato Ema ha raccomandato l'approvazione - l'Ema lo dovrebbe approvare nel giro di pochi mesi e dopo l'ok della Commissione europea potrà essere commercializzato nell'Ue e successivamente l'Agenzia italiana del farmaco Aifa lo potrà autorizzare in Italia - sono due: il linfoma diffuso a grandi cellule B, la forma più comune di linfoma non-Hodgkin, un tumore molto aggressivo che colpisce adulti e anziani e la leucemia linfoblastica acuta, il tumore pediatrico più frequente nel bambino e nell'adolescente fino a 18 anni, che in Italia colpisce circa 450 individui ogni anno. «Oggi si può affermare che, con un grading legato all'età – continua Biondi - circa l'80% di questa popolazione guarisce con le chemioterapie e quando si ripresenta la malattia, con il trapianto di midollo». Resta però un 20% di casi che non rispondono a nessuna delle terapie standard. E proprio a questi pazienti potrebbe essere destinata la nuova terapia Car-T. «È come se avessimo un'arma in più – conclude Biondi - che rappresenta una speranza per una piccola quota di bambini e adolescenti. Bisogna però dire che questi sono trattamenti gravati anche di un'importante tossicità, quindi saranno erogati solo in poche strutture e sottoposti a un'attenta vigilanza post marketing. Per la complessità del trattamento e per le complicazioni. Quando un paziente inizia questa terapia, nella prima settimana può avere bisogno di essere trasferito in una rianimazione. Per gli effetti che la reazione immunologica induce nell'organismo».