「Holoclar」は、幹細胞からつくられ、承認を受け、公式に登録された、世界で最初の治療薬だ。角膜に火傷を負った人々の視力を回復させられるものとして、欧州委員会はEU諸国への導入を条件付きで認可した。

Holoclarが生まれたのは、イタリア・モデナ郊外にあるステファノ・フェッラーリ再生医療センター。この施設を使うモデナ・レッジョ・エミリア大学のスピンオフHolostem Terapie Avanzateは、イタリアの公立大学というよりも、アメリカの最先端研究所のように見える。敷地は4,000平方メートル。1階には基礎研究を行う研究所、2階には製薬会社のオフィスがあり、17の独立した細胞培養室、空気の24時間管理システムをもつ。

研究は、イタリアの製薬会社Chiesiとパートナーシップを結んで行われた。公立大学と民間企業の協力によって生まれた素晴らしい事例であり、近々ヨーロッパ中の医療センターでこの治療薬が適用できるようになるだろう。

再生医療センターの所長ミケーレ・デ・ルーカと細胞治療の調整役グラツィエッラ・ペッレグリーニのふたりによって主に開発されたHoloclarは、目の中の角膜縁と呼ばれる小さな部位にある幹細胞から、角膜組織を完全に再生する。

「熱や化学薬品による火傷で角膜縁の幹細胞が損傷を受けると、角膜の表面は再生できなくなります。そして角膜は少しずつ白い付着物で覆われ、視力の低下、慢性的な痛みや炎症を引き起こすのです」と、ペッレグリーニは説明する。

「しかし、もし患者の片目にわずかでも損傷を受けていない角膜縁が残っていれば、わたしたちはそれを使って、角膜表面を覆う上皮を再生させることができます。1〜2mmの組織片があれば、すべての細胞集団を復元することも可能です。上皮は患者自身の細胞からつくられるため、拒絶反応を引き起こすこともありません」。

Holoclarは、これまでの治験でも多くの患者に適用されている。10年にわたるフォローアップ研究によって、完全成功率は76％、部分的な成功確率は13％になったという。

「認可の過程は長くて複雑でした」。デ・ルーカは言う。「しかし、そのおかげで得られた結果が示しているのは、幹細胞が、患者に安全性と治療効果をもたらすということです」。

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