疾患を引き起こす変異が見られなかった受精卵。ゲノム編集酵素の注入から2日後のヒト受精卵。（PHOTOGRAPH COURTESY OHSU） [画像のクリックで拡大表示]

あなたの赤ちゃんが生まれる前に、致死的な遺伝子の変異を除去できたらどうだろう？ 命を救うことが期待されると同時に反発も予想されるこの技術の実現に向けて、科学者たちは大きな一歩を踏み出した。

このほど、米国の研究チームが初めてヒト受精卵の遺伝子編集を行った。8月2日に科学誌「ネイチャー」に発表された論文によると、研究チームは「CRISPR-Cas9（クリスパー・キャスナイン）」という「遺伝子のはさみ」を使って、58個中42個の受精卵から、肥大型心筋症という遺伝性の心臓病の原因となる遺伝子変異を除去することに成功した。

CRISPRという言葉を、どこかで聞いたことがあるかもしれない。CRISPRは、その発明以来、遺伝子編集の倫理をめぐる激しい論争の中心になっている技術である。（参考記事： 「生命を自在に変えるDNA革命」 ）

技術を探求する科学者たちは、CRISPRは生物医学を大きく前進させる技術であり、将来、子孫に遺伝病を伝えないという選択肢を人々に与えるものだと言う。不妊治療の際には、望ましくない遺伝子変異がある受精卵を廃棄することがあるが、CRISPRは、こうした理由から廃棄される受精卵の数を減らす技術だと期待されている。

一方で、たとえこの技術が安全で有効であったとしても、倫理的ではないという批判もある。（参考記事： 「天才を作り出す？「賢い遺伝子」の研究は是か非か」 ）

米ボストン大学公衆衛生大学院衛生法・倫理・人権センターのジョージ・アナス所長は、「科学者たちはコントロール不能状態にあります」と言う。彼は、いかなる理由があっても科学者はヒト受精卵のゲノム編集を行うべきではないと考えている。「彼らは自然をコントロールしたがっていますが、自分自身をコントロールすることもできないのです」（参考記事： 「テクノロジーで加速する人類の進化」 ）

精子と一緒に注入

米国疾病予防管理センター（CDC）によると、肥大型心筋症は500人に1人程度が発症し、心筋が肥大して、心臓が突然止まるおそれがある。

今回の実験で、米オレゴン健康科学大学（OHSU）胚細胞・遺伝子治療センターのシュークラト・ミタリポフ主任研究員らは、肥大型心筋症の主な原因となっている遺伝子変異を標的とした。

彼らはまず、変異のある男性ドナーの精子と変異のない女性ドナーの卵子から58個のヒト受精卵を作成した。次に、遺伝子編集ツールCRISPRを使って遺伝子から病気の原因となる変異を切り取った。CRISPRでは、Cas-9という酵素をDNA分子の標的部位までガイドし、そこで切断する。うまくいけば、DNAが自分自身を修復し、変異が消える。

この手法は常に成功するわけではない。これまでの研究では、変異を除去できた細胞とできなかった細胞の両方が混在するモザイク状の受精卵もできてしまった。

そこで彼らは新しい手法を開発した。従来のように受精後に遺伝子を編集するのではなく、CRISPRと精子を同時に卵子に注入したところ、モザイクにはならなかった。

実験では約70%の受精卵で遺伝子変異を修復することができ、編集されたDNAのほかの部位では、望ましくない変化は見られなかった。

研究チームは受精卵を胚盤胞（はいばんほう）の段階（不妊治療では通常、この段階の受精卵を母体に移植する）まで成長させたが、異常は見られなかったという。その後、受精卵は廃棄された。

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