年を重ねると物事が見えてくるとよく言われる。だが、65歳以上の高齢者の5人に1人に関していえば、その反対のことが起きているようだ。

加齢に伴う変化で生じる目の病気としてよく知られる黄斑変性にかかると、網膜の中心の裏側の組織が薄くなり、崩壊してゆく。この組織がなくなってしまうと、それが支えていた視細胞も萎縮して死に、目の前にあるものが何ひとつはっきりと見えなくなってしまう。愛する人の顔も、運転中に目の前を横切る何かも。治療によって視力低下を遅らせることはできるが、回復の手立てはない。

だからこそ、研究者たちは幹細胞を使ってこの組織を再生させ、運転や読書ばかりか、世界を生き抜いていくうえで必要となる鋭敏な視力を回復させる可能性に、長年情熱を傾けてきた。

ここ数年の臨床試験の結果、幹細胞由来の網膜色素細胞を眼に注射する手術は安全だとわかった。だが、これまでのところ治療の効果はいまひとつである。というのも、導入した細胞がなかなか思い通りの位置に定着しないのだ。足場になるような、ちょっとした助けが必要だとみられていた。

そしてこのほど、南カリフォルニア大学の研究チームが初めてそれを成し遂げた。まずは生物工学者たちが、支持構造を合成することで、胚性幹細胞由来の網膜色素細胞を本来の組織とそっくりのひとつの安定した膜にすることに成功した。続いて眼科医のアミール・カシャニとマーク・フマユーンが、手術によってこの合成膜を4人の患者の網膜の下に埋め込んだところ、新たな細胞として定着しただけでなく、損傷した上部組織にあるこれまで休眠状態だった視細胞が活性化され始めたのだ。

2名の実験参加者のインプラント手術前後の網膜の写真。合成インプラント（黒の破線）は、視細胞が死滅した部分（白の破線）の近くに導入された。PHOTOGRAPH COURTESY OF A. KASHANI ET AL./SCIENCE TRANSLATIONAL MEDICINE

研究チームは、世界で初めて行われたこの臨床試験の結果を、学術誌『Science Translational Medicine』に4月4日付で発表した。インプラント手術のあと4カ月〜1年後に行われた経過観察では、4人の患者全員の視力低下が止まったことが確認された。

それどころか、4人のうち最も若い69歳の女性患者には、視力の回復さえみられた。術前の彼女は、視力検査（下に行くにつれてアルファベットの文字が小さくなる、おなじみの検査だ）で7つの文字しか読めなかったが、術後わずか4カ月で24字も読めるようになっていたのだ。

もちろん、これほどサンプル数が少ないと、治療が統計的に有意（あるいは臨床的に有効）かどうかは判断できない。臨床試験は患者数が20人に達するまで継続され、5年間の経過観察が行われる予定だ。

眼科医のカシャニは「どういった仕組みで、どんな場合に、なぜ効果が出るのかを知るために、もっと参加者を募る必要があります」と言う。「ですが、これほど症状が進行した患者で何らかの改善がみられたというのは、治療の可能性を示す極めていい兆候です」

適切なエヴィデンスの重要性

このような治療法が規制当局の認可を受ける（そしてゆくゆくは既製品のインプラントとして大量生産される）ためには、より大規模で長期にわたる経過観察研究が必要だ。いくつもの治療法が実用化に向けて前進する一方で、米食品医薬品局（FDA）は、米国内で未認可治療を行っている600カ所以上の医療機関の取り締まりに乗り出している。こうしたクリニックは、患者の血液や脂肪から採取した幹細胞が、関節炎から自閉症まで、ありとあらゆる病気への効果があると売り込んでいる。

2015年にはフロリダ州のあるクリニックが、黄斑変性症を患う高齢女性3人に対し、ひとり5,000ドルで幹細胞注射を行った。だがその後、女性たちは全員が失明した。FDAは17年8月、このクリニックに対して警告書簡を送り、その後このクリニックは加齢に伴う視力の衰えに関する治療を停止した。

元FDA局長ロバート・カリフは『ニューイングランド医学ジャーナル』の論説記事で、先述のフロリダの女性患者のひとりに関する事例研究論文を取り上げ、「適切なエヴィデンスの構築という原則が医学の飛躍的進歩を支えてきた。その遵守なくしては、幹細胞治療の可能性を最大限に活用することはできない」と述べている。

カシャニら研究者たちも、こうした懸念を抱いている。同氏が研究するインプラントは、公的研究機関のラボと南カリフォルニアの民間企業による10年にわたる研究の末に生み出された成果である。危惧しているのは、その10年の間に目先の利益を求めて先走った医師たちのせいで、幹細胞治療への信頼が失われてしまったのではないかということだ。

「率直に言って、一般の人々の信頼を失ってしまうと実用化は難しくなります」と、カシャニは言う。「結局のところ患者の協力がなければ、こうした治療の開発は不可能なのです」。黄斑変性症に対する本当の幹細胞治療を実現するには、将来の見通しを立てることだけでなく、耐え忍ぶことも必要なのだ。