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L’affaire n’a curieusement pas encore été reprise par les médias généralistes français – à la différence de la Belgique. Une affaire développée par Reuters. Résumons-là. Elle concerne le Zolgensma®, un espoir médicamenteux majeur contre une maladie neuromusculaire incurable d’origine génétique : l’amyotrophie spinale (SMA).

Ce traitement vient d’être commercialisé aux États-Unis à un prix dépassant tous les records ; 2,125 millions de dollars l’injection unique, soit environ 1,9 million d’euros. Un dossier qui éclaire de manière exemplaire les sombres coulisses de la fixation du prix des médicaments véritablement innovants. Un dossier dont nous avons exposé les différentes pièces sur Slate.fr : « À quel prix le Zolgensma®, le médicament le plus cher du monde, sera-t-il vendu en France ? »

« Novartis annonce la mise en place d’un programme d’accès gratuit à Zolgensma®, la thérapie génique autorisée aux USA pour l’amyotrophie spinale et en cours d’autorisation en Europe et au Japon. Selon des modalités très particulières… vient de faire savoir l’AFM-Téléthon. Le laboratoire suisse et sa filiale Avexis prévoient de mettre gratuitement à disposition, en 2020, 100 doses de thérapie génique pour les bébés de moins de deux ans dans les pays qui n’ont pas encore aujourd’hui d’autorisation de mise sur le marché. »

Mise en compétition de plusieurs milliers d’enfants à travers le monde

En pratique cette mise à disposition se fera par « tirage au sort des bébés de moins de deux ans éligibles à la thérapie génique dont les dossiers médicaux auront été adressés au laboratoire par leurs médecins ». Un tirage au sort hebdomadaire sans précédent qui va mettre en compétition plusieurs milliers d’enfants à travers le monde.

L’AFM-Téléthon « s’indigne qu’un tel programme basé sur un tirage au sort ait pu être imaginé et, a fortiori, proposé à des parents dont l’enfant atteint d’une amyotrophie spinale sévère est condamné à mourir à court terme. Comment peut-on envisager un instant que la vie d’un enfant puisse être le gros lot d’une loterie ? ». C’est là une question d’autant plus légitime que ce médicament est le fruit d’une avancée majeure réalisée pour partie par une équipe de recherche française dirigée par Martine Barkats chez Généthon, une structure créée grâce à l’énergie et au fruit des opérations caritatives de l’AFM-Téléthon.

Pour sa part l’Observatoire de la transparence dans les politiques des médicaments estime que le hold-up du géant Novartis doit prendre fin :

« Ce traitement a été développé grâce à l’argent du Téléthon, et donc des dons défiscalisés, en France comme en Belgique. Il est plus que temps de récupérer NOTRE médicament. Les gouvernements ont le devoir de recourir à des dispositions prévues par le droit international de l’Organisation Mondiale du Commerce, mais aussi les droits nationaux : la licence d’office. Nous appelons donc le ministère français des Solidarités et de la Santé à entamer les démarches administratives en ce sens. »

Question : quand Agnès Buzyn entamera-t-elle de telles démarches ?

A demain @jynau