［ニューヨーク １４日 ロイター BREAKINGVIEWS］ - スイス製薬大手ノバルティスNOVN.Sの脊髄性筋萎縮症（ＳＭＡ）の遺伝子治療薬「Zolgensma」の価格は、１人当たり最大で５００万ドル（約５億５０００万円）と史上最高額に達する可能性がある。

５月１４日、スイス製薬大手ノバルティスの脊髄性筋萎縮症（ＳＭＡ）の遺伝子治療薬「Zolgensma」の価格は、１人当たり最大で５００万ドル（約５億５０００万円）と史上最高額に達する可能性がある。写真はスロベニアで２０１３年９月撮影（２０１９年 ロイター/Srdjan Zivulovic）

遺伝性の珍しい難病で、患者の大半が４歳になる前に死亡するＳＭＡに対して、この新薬は非常に高い効果があるとされる。たとえそうであったとしても、どんな医薬品であれ、ここまで高額なのはいかがなものか、という議論を呼ぶだろう。

場合にもよるが、この質問の答えは「イエス」だ。

医療経済学者が治療の価値を測る際、多くの場合、患者が１年間良い健康状態で生きるという点に重点を置く。多くの国、そして最近は保険会社も、この方法を採用している。

ノバルティスのナラシンハン最高経営責任者（ＣＥＯ）は４月、この治療薬は１回完結型であり、最大５００万ドルという価格でも費用対効果は高いと語った。それは１年間入院することなく健康に生きることは５０万ドルの価値があるという想定に基づいている。

社会はすでに、それよりもコストパフォーマンスの低いがん治療薬に高い金額を支払っている。

また、ノバルティスの正当性を裏付けるのは、企業は投資に対して利益を得る必要があり、それがなければ将来そのような投資をやめてしまうかもしれないという事実だ。

ノバルティスは２０１８年、新薬を開発したバイオ医薬品企業アベクシスを８７億ドルで買収した。

大半の医薬品は製品化される前に脱落する。市場に出る数少ない薬も、設定価格で、企業がそれまで投資したコストを回収できるのか判明するまでに数年以上かかる。今回の新薬の場合、改変した複雑なウイルスの製造コストが価格に含まれており、さらに治療を必要とする潜在的な患者は約１万人に１人程度とみられ、非常に限定的だ。

一方で、やっかいなのは、単に市場が払えるから高くするという製薬企業の思惑があることだ。世界の薬剤費の約４割は米国人が支払っている。競争が少ないことや価格規制の不在、多数の仲介業者、そして政府の交渉力の欠如が背景として挙げられる。

米国では、がんの特許薬に対して平均で他国の約３倍の値がつく。市場が崩壊している１つの兆候は、薬がべらぼうに高いだけでなく、その価格が先進国の間でも大きく異なることだ。

ノバルティスの場合、価格面では３つすべての点において優位な状況にある。また、競合薬は存在するが、そちらは数カ月ごとの投薬が必要で、Zolgensmaほどの効き目はないようだ。

同社が今後成し遂げるべきは、収入を最大化しつつ、世間の激しい抗議を最小化するという離れ業だ。確かに、５００万ドルに価格設定することもできるだろう。だが、例えばその半分程度に抑えたとしても、皆がより健全になると言えるのではなかろうか。

●背景となるニュース

・ノバルティスは５月５日に脊髄性筋萎縮症（ＳＭＡ）の治療薬、「Zolgensma」の臨床試験がポジティブな成果を出したと発表した。

・米食品医薬品局（ＦＤＡ）は５月中に新薬を承認するか決定する。４月時点で、ノバルティスのナラシンハンＣＥＯは、価格はひとりあたり１５０万─５００万ドルを検討していることを示唆した。

＊筆者は「Reuters Breakingviews」のコラムニストです。本コラムは筆者の個人的見解に基づいて書かれています。

＊このドキュメントにおけるニュース、取引価格、データ及びその他の情報などのコンテンツはあくまでも利用者の個人使用のみのためにロイターのコラムニストによって提供されているものであって、商用目的のために提供されているものではありません。このドキュメントの当コンテンツは、投資活動を勧誘又は誘引するものではなく、また当コンテンツを取引又は売買を行う際の意思決定の目的で使用することは適切ではありません。当コンテンツは投資助言となる投資、税金、法律等のいかなる助言も提供せず、また、特定の金融の個別銘柄、金融投資あるいは金融商品に関するいかなる勧告もしません。このドキュメントの使用は、資格のある投資専門家の投資助言に取って代わるものではありません。ロイターはコンテンツの信頼性を確保するよう合理的な努力をしていますが、コラムニストによって提供されたいかなる見解又は意見は当該コラムニスト自身の見解や分析であって、ロイターの見解、分析ではありません。