Por Francisca Concha, del blog Primer Fotón

Pablo Valenzuela, bioquímico chileno y Premio Nacional de Ciencias Aplicadas y Tecnológicas en Chile 2002, junto con Luis Burzio, investigador y director científico de Andes Biotechnologies, y Bernardita Mendez, ‎Jefe de Investigación y Desarrollo en la Fundación Arturo López Pérez, encabezan el equipo de investigación que ha desarrollado la que podría ser la “bala mágica” contra el cáncer: una droga que es capaz de destruir las células cancerígenas, sin dañar las células sanas.

Esta droga, llamada por ahora simplemente droga 1537, fue completamente diseñada y financiada por chilenos, a través de fondos privados y capitales estatales. El 13 de septiembre de este año, después de un largo trabajo de pruebas preclínicas en animales, la droga fue aprobada por la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos para realizar pruebas clínicas en humanos. La primera paciente, anónima, llegó el 16 de noviembre al hospital de la Universidad de California, en San Francisco, donde con su consentimiento le será administrada la droga. Lo único que se sabe de esta paciente es que posee un cáncer ovárico avanzado, para el cual ya no existen tratamientos disponibles.

¿Cómo funciona?

Esta droga funciona de manera totalmente distinta a los tratamientos existentes para el cáncer. Según han explicado los científicos que la desarrollaron, se basa en disparar a un “blanco” nuevo, que no ha sido utilizado hasta ahora para combatir el cáncer. En una nueva ruta metabólica, la droga ataca a una molécula específica que tiene que ver con la proliferación celular.

Un cáncer se desarrolla cuando ciertas células comienzan a multiplicarse descontroladamente. La molécula que esta nueva droga ataca controla la multiplicación de las células. Al concentrarse en esta molécula, la droga detiene el crecimiento del tumor, sin perjudicar a las células sanas: las células descontroladas son forzadas al proceso de apoptosis, una autodestrucción o “suicidio” celular, mientras que las células con comportamiento normal no se ven afectadas. En las pruebas preclínicas con animales se determinó que la droga evitó el crecimiento de tumores, y en algunos casos incluso los eliminó por completo. Además, utilizada después de cirugía para extirpar el tumor, esta droga podría evitar la metástasis, que es la dispersión del cáncer por otros órganos sanos del cuerpo.

Pero esta droga tiene otra característica muy importante: al concentrarse en atacar un blanco que es común a todo cáncer, esta podría ser útil para detener y eliminar cualquier tipo de cáncer, en cualquier órgano del cuerpo. Esto también es algo nunca antes visto, ya que en la actualidad los tratamientos son distintos dependiendo del cáncer que se quiera combatir.

¿Cuáles son las perspectivas?

Si bien el equipo de investigadores señala que se encuentran muy esperanzados, también mantienen los pies en la tierra: de los miles de desarrollos contra el cáncer que se descubren y estudian cada año, solo unos pocos terminan siendo realmente efectivos. Si bien las perspectivas son bajas, el que una droga de este nivel haya sido desarrollada totalmente en Chile, y que haya sido ya aprobada por la FDA para sus pruebas, es un logro enorme.

Este año comienza la fase 1 de las pruebas clínicas, las cuales tienen que ver con la toxicidad: establecer cuál es una dosis segura de esta droga para utilizar en humanos. Luego de eso vendrán las pruebas que buscarán determinar si la droga realmente sirve para detener el cáncer en seres humanos. Podrían pasar unos 10 años hasta que la droga se encuentre completamente probada y se pueda determinar si se usará clínicamente o no.

De la ciencia básica a la ciencia aplicada

El desarrollo de esta droga comenzó con una investigación en ciencia básica. En los años 80, Luis Burzio comenzó estudiando espermatozoides, en particular la espermatogénesis, el proceso donde éstos se generan. Años más tarde, descubrió una molécula de RNA de origen mitocondrial que parecía ser vital para acelerar la división celular en un cigoto, la célula que surge en el momento de la fecundación.

Justo después de la fecundación, el cigoto debe comenzar a multiplicarse para comenzar a desarrollar el feto humano. La molécula que descubrió Burzio estaba relacionada, precisamente, con el proceso de aceleración de la multiplicación celular. Si bien el estudio original no estaba ligado al cáncer, con el tiempo los científicos descubrieron que podría dirigirse hacia ese ámbito.

En el año 2009, la empresa Andes Biotechnologies es fundada para seguir con esta investigación, ahora totalmente enfocada hacia la batalla contra el cáncer. Fueron cerca de 12 años de trabajo los necesarios para llegar, desde la base de los estudios en espermios, hasta la tecnología que hoy podría llevar a una cura para el cáncer.

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