"L'unité AveXis de Novartis, qui a développé le médicament, distribuera cinquante doses du traitement jusqu'en juin pour les bébés de moins de 2 ans avec jusqu'à 100 doses totales à distribuer jusqu'en 2020", rapporte Reuters (lien en anglais).

Une injection de Zolgensma coûte près de 2 millions d'euros. Ce médicament, destiné aux enfants atteints d’amyotrophie spinale (SMA), est considéré comme le plus cher au monde. Le laboratoire suisse qui le commercialise, Novartis, a décidé d'organiser un tirage au sort pour l'offrir à 100 bébés.

En France, environ 1 500 cas sont dénombrés, avec 120 nouveaux cas découverts chaque année. À l’échelle mondiale, un bébé sur 10 000 serait touché par cette maladie.

Cette maladie rare est une affection génétique, conséquence d'une mutation d'un gène qui dirige la synthèse d'une protéine indispensable à la survie des motoneurones. Cela entraîne une atrophie des muscles des jambes, bras et du tronc.

La polémique est arrivée jusqu'en France. La ministre de la Santé, Agnès Buzyn, a réagi sur Twitter, évoquant sa préoccupation face à ce tirage au sort.

"C'est au-delà de la honte. La vie n'est pas une loterie. Quand le hasard prend le dessus, le politique doit intervenir", a réagi la députée belge Barbara Creemers, du parti écologiste flamand Groen.

Agnès Buzyn rappelle dans ce tweet que "toute personne qui a besoin de ce traitement y a accès". Le Figaro précise : "Les bébés français sont effectivement éligibles à ce médicament, sous réserve d’une validation. Le médicament est actuellement dispensé à quelques uns via des autorisations temporaires d’utilisation (ATU) qui sont décidées par un comité d’expert."

De son côté, l'AFM-Téléthon a également critiqué ce tirage au sort : "L'AFM-Téléthon s'indigne qu'un tel programme basé sur un tirage au sort ait pu être imaginé et, a fortiori, proposé à des parents dont l'enfant atteint d'une amyotrophie spinale sévère est condamné à mourir à court terme. Comment peut-on envisager un instant que la vie d'un enfant puisse être le gros lot d'une loterie ?" a-t-il déclaré Christian Cottet, son directeur général, au site Slate.

Le laboratoire se défend

Novartis a immédiatement réagi à la polémique dans un communiqué adressé à nos confrères du Figaro : "Dans la conception de ce programme, AveXis a collaboré avec un comité consultatif de bioéthique indépendant et s’est attaché aux principes d’équité, des besoins médicaux et d’accessibilité mondiale afin de déterminer au mieux la répartition globale d’un nombre restreint de doses, évitant de favoriser un enfant ou un pays par rapport à un autre".

Concernant plus spécifiquement la France, le laboratoire suisse souligne : "Nous avons pris les retours des différentes parties prenantes avec le plus grand sérieux suite à l’annonce du programme et comprenons les réactions (...). Nous avons acté la décision suivante: si un programme mondial de gestion de l’accès, mettant à disposition gratuitement Zolgensma (AVX-101) a tout son intérêt dans les pays où il n’est pas accessible, cette logique ne s’applique pas en France."