Camille Christensen og Anna Simonsen har begge en genfejl. En enkelt indsprøjtning kan bremse den skæbnesvangre udvikling.

Da Camille Christensen var bare et år, gav lægerne hendes forældre en barsk besked.

Datteren ville komme til at leve som svagsynet, hun ville blive natteblind, og når hun blev en ung voksen, skulle hun forvente ikke at kunne se noget.

Indtil videre har de haft ret i deres forudsigelse for Camille Christensen, der er i dag er 16 år.

Når det er mørkt udenfor, kan hun ingenting se. Bliver der ikke gjort noget, vil hun være blind, når hun er i 30’erne.

- Jeg føler mig meget isoleret, for der er mange ting, jeg bliver nødt til at opgive. Ungdomslivet handler ret meget om fester og om at tage ind til byen, men fordi jeg ikke kan se noget, kan jeg ikke selv cykle ind til byen, siger hun i 'Go' aften LIVE'.

Camille Christensen og Anna Simonsen lider begge af en genfejl, der gør, at de bliver blinde, når de er omkring 30 år. Foto: Nordisk Film TV

Siden lægerne fandt ud af, at hun har den sjældne genfejl, er der dog blevet opfundet en behandling, som ved hjælp af en enkelt indsprøjtning kan bremse hendes øjnes dårlige udvikling.

Lige nu er det den eneste mulige behandling, men alligevel har Medicinrådet afvist den som standardbehandling.

- Prisen er urimeligt høj, lyder det i deres anbefaling.

Hemmelig pris

Det er medicinalvirksomheden Novartis, der vil gøre den genterapi, der kan hjælpe Camille Christensen og andre med samme genfejl, tilgængelig i Danmark.

MEDICINRÅDET Medicinrådet blev etableret 1. januar 2017. De vurderer, om nye lægemidler kan anbefales som mulig standardbehandling og udarbejder fælles regionale behandlingsvejledninger. Nye lægemidler vurderes i forhold til effekt, eksisterende behandling og pris. Medicinrådet består af tre enheder: Rådet, fagudvalgene og sekretariatet. Kilde: Medicinrådet

De har tilbudt medicinen, som hedder Luxturna, til det danske sundhedsvæsen for et beløb, de på grund af en fortrolighedsklausul ikke kan oplyse, hvad er.

Apotekernes indkøbspris lyder dog på 5.151.000 kroner per patient.

Hvis det var den pris, sundhedsvæsenet skulle betale, ville det løbe op i 63 millioner kroner de første tre år efter indførelsen, har Amgros udregnet for Medicinrådet.

Novartis Danmarks country manager, Peter Drøidal, fortæller dog, at det ikke er den pris, Medicinrådet har afvist.

- Der er kæmpe forskel på nettoprisen og apotekernes indkøbspris, men mere kan jeg ikke sige, siger han.

Ikke desto mindre har Medicinrådet, som laver anbefalingerne på området, vurderet, at prisen stadig er for høj til, at Luxturna skal være standardbehandling i det danske sundhedssystem.

Det er på trods af, at rådet erkender, at det er den eneste behandlingsform, og at "patienterne bliver helt blinde, når de er i 30’erne," hvis de ikke behandles.

29 danske patienter

Camille Christensen er ikke den eneste dansker, der lider af biallel RPE65-relateret nethindedystrofi, som hendes genfejl hedder.

Ifølge Medicinrådets fagudvalg for øjensygdomme er der 28 flere, hvoraf 19 har tilstrækkeligt meget syn tilbage til, at behandlingen giver mening.

Der er nogen, som ikke synes, at mit liv er de penge værd Anna Simonsen

En anden af dem er Anna Simonsen, der ligesom Camille Christensen er 16 år. Hun er ligeledes natteblind og må derfor følges til og fra skole her om vinteren.

Hvis hun ikke får behandling, vil hun i fremtiden blive endnu mere afhængig af andre, i takt med at hendes syn langsomt forsvinder. Derfor ærgrer hende, at udsigten til behandling er blevet et spørgsmål om økonomi.

- Jeg synes, det er utroligt frustrerende. Det betyder, at der er nogen, som ikke synes, at mit liv er de penge værd. Det kan få mig til at overveje, om mit liv så er værd at leve, siger Anna Simonsen.

Hun kalder det uretfærdigt, at børn og unge i andre europæiske lande godt kan få behandlingen.

Camille Christensen er selvsagt også ked af beslutningen, som hun ikke forstår. Som blind er der nemlig større risiko for at blive arbejdsløs, og dermed vil hun i fremtiden komme til at koste samfundet dyrt på anden vis, hvis hun ikke får Luxturna.

- På længere sigt ville behandlingen være gratis, fordi jeg ville kunne betale tilbage til samfundet, siger hun.

”Dialog om en løsning”

TV 2 har forsøgt at få en kommentar fra en af Medicinrådets to formænd, men de har ikke haft tid til et interview.

I september skrev de dog i en pressemeddelelse, at de var triste over, at de ikke kunne anbefale Luxturna på grund af prisen.

Samtidig skrev de, at forhandlingerne om prisen var af principiel karakter. Det blev antydet, at prisen fra Novartis var ublu.

- Luxturna er den første genterapi, vi vurderer, og derfor lægges prisniveauet for lignende behandlinger, der omfatter mange flere patienter, skrev de.

Novartis Danmarks country manager mener ikke, at prisen er sat for højt.

- Vi prisfastsætter lægemidler, så prisen afspejler den værdi, lægemidlet har for patienterne, for samfundet og for sygehusvæsenet, siger Peter Drøidal.

Alligevel er han ikke afvisende over for, at der kan komme nye forhandlinger.

- Vi har en dialog om at finde en løsning, så vi kan gøre Luxturna tilgængelig for danske patienter. Jo hurtigere, den kommer, jo bedre. For så kan mere af patienternes syn blive bevaret, siger Peter Drøidal.

DET SYVENDE PRINCIP Det syvende princip går ud på at sikre, at der bliver taget højde for patienters individuelle behov. Derfor er det muligt for en læge – ud fra en konkret vurdering – at behandle med lægemidler, som er afvist som standardbehandling. Det gælder eksempelvis i forhold til at kunne yde behandling af høj kvalitet til patienter med sjældne sygdomme eller i forhold til at kunne behandle for at undgå funktionsnedsættelse. Kilde: Sundheds- og ældreministeriet

Kan få dispensation

Indtil Medicinrådet og Novartis er nået til enighed, har Camille, Anna og de 18 andre danskere, der kunne have glæde af behandlingen, ikke mange chancer for at bevare det begrænsede syn, de har tilbage.

Deres læge kan godt trodse Medicinrådets anbefaling og ved hjælp af det såkaldte ’syvende princip’ alligevel indstille dem til behandlingen hos regionernes lægemiddelkomitéer.

I nogle regioner vil det dog betyde, at regningen lander hos det pågældende hospital, og derfor vil det i en del tilfælde ikke være realistisk at få behandlingen på den måde.

Det er blandt andet tilfældet med et andet dyrt lægemiddel ved navn Spinraza, som 31 børn stadig ikke bliver behandlet for.

Overvejer at ofre hus og hjem

Derfor må de svagsynede patienter selv til pengepungen og rejse til udlandet, hvis de vil bevare den mængde syn, de nu engang har tilbage.

Den løsning har både Camille Christensen og Anna Simonsens forældre overvejet.

- Hvis man skal købe behandlingen i USA, vil der formentligt være tale om seks millioner kroner. Hvis jeg sælger mit hus, Annas mor sælger sin lejlighed, og mine forældre sælger deres hus, kan vi tilsammen rejse tilstrækkeligt til, at vi kan behandle ét øje, siger Jens-Jacob Simonsen.

De samme overvejelser har Camilles far, Bent Christensen.

- Vi har overvejet at realisere alt og sælge hus og hjem. Det er for ond en skæbne, hun går imod, så som forældre må vi træffe de valg og gå hele vejen. Problemet er bare, at seks millioner er et stort tal for den enkelte, siger han.

Se hele indslaget med Camille, Anna og deres fædre i 'Go' aften LIVE' på TV 2 PLAY.