Het is 10 uur in de ochtend van 12 juni als een team van de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ) naar de kantoren van de raad van bestuur in het Amsterdam UMC loopt. Na een plenaire bijeenkomst blijven twee inspecteurs achter met hoogleraar stofwisselingsziekten Carla Hollak en het hoofd voorlichting. Een ander team gaat met ziekenhuisapotheker Marleen Kemper naar de apotheek beneden.

De inspecteurs willen alles weten over hoe het ziekenhuis CDCA maakt, een medicijn voor mensen die lijden aan de stofwisselingsziekte CTX, een erfelijke aandoening die op jonge leeftijd staar, chronische diarree en dementie kan veroorzaken. Wat is de grondstof? Is het veilig? Waarom geven de artsen interviews, is dat geen reclame? Installaties worden gecontroleerd, papieren doorgebladerd, medewerkers ondervraagd en er wordt een monster genomen van het medicijn. Pas aan het einde van de dag vertrekken de inspecteurs.

Lees ook: Het ziekenhuis durft nu de strijd aan met de farmaceut

‘Urgente’ brief

Het zal de opmaat blijken voor een enorme tegenvaller voor het UMC: het ziekenhuis moet het pas gelanceerde medicijn terugroepen omdat de inspectie „de veiligheid niet bewezen acht”.

Het bezoek van de inspectie aan het UMC is geen toeval. Op 7 mei hebben advocaten van de mondiale farmaceut Leadiant een ‘urgente’ brief gestuurd aan de IGJ – een „handhavingsverzoek”. Leadiant wil dat de IGJ gaat kijken in het UMC, „ter voorkoming van schade aan de volksgezondheid”. De advocaten stellen voor dat de inspectie „handhavend” optreedt.

Leadiant was het belangrijkste slachtoffer toen Amsterdam UMC – destijds nog het AMC – in april aankondigde CDCA in de eigen apotheek te gaan maken voor ongeveer 25.000 euro per patiënt per jaar. Leadiant vraagt 160.000 tot bijna 220.000 euro voor hetzelfde middel, waarmee 55 patiënten in Nederland worden behandeld. Patiënten worden zonder het medicijn steeds zieker en kunnen daardoor overlijden.

Het is mis

Maandag 23 juli. Een telefoontje van de raad van bestuur. Carla Hollak, die op haar polikliniek zit, moet direct komen. Het is mis. De inspectie heeft „onzuiverheden” gevonden in de CDCA. De IGJ is, schrijft ze in een brief, van plan een „bevel” op te leggen aan het ziekenhuis – het moet ermee stoppen.

Een week later gaat Hollak met apotheker Kemper en bestuursleden naar de IGJ in Utrecht. De inspecteurs zijn streng. De „onzuiverheden” in het middel zijn boven de wettelijke toegestane limiet, ze maken zich zorgen over de volksgezondheid. Onverwacht, vinden Hollak en de bestuurders. Ze hebben het middel vorig jaar laten testen door een gecertificeerd laboratorium, volgens de strengste Europese medicijneisen. Het was veilig.

Ook het medicijn van Leadiant bevat „onzuiverheden”, blijkt uit een rapport van de Europese toezichthouder EMA. Die waren niet gevaarlijk voor de patiënt. Dat geldt vermoedelijk ook voor CDCA, denkt hoogleraar farmaceutische biotechnologie Huub Schellekens van de Universiteit Utrecht. Maar de inspectie stelt zich formeel op. „De exacte aard van het risico is niet van belang”, zegt een woordvoerder. Een vergelijking met het middel van Leadiant maakt de inspectie niet.

Amsterdam UMC stelt voor de eerste lading weg te gooien en een tweede ‘batch’ te gebruiken, die vlak daarvoor nog is getest en zuiver is bevonden. Maar die medicijnen heeft de IGJ zelf niet getest. Dus nee: het spul moet weg bij de patiënten.

Geen argumentatie

Eind vorige week hebben medewerkers van Amsterdam UMC in het hele land het eigen medicijn opgehaald en het middel van Leadiant afgeleverd bij patiënten. Amsterdam UMC heeft een bestelling voor meer dan een miljoen euro moeten doen bij Leadiant.

Leadiant heeft intussen, blijkt uit een document in bezit van NRC, een aanvraag ingediend bij het Zorginstituut Nederland voor vergoeding van zijn medicijn uit het basispakket. Als dat lukt, zijn zorgverzekeraars verplicht het te vergoeden – ook als ze dat helemaal niet willen tegen zo’n hoge prijs. Zij willen dat Amsterdam UMC het medicijn weer gaat maken.

Het rapport dat het Zorginstituut schreef over het middel roept de vraag op waarom Leadiant zoveel geld vraagt voor CDCA. Hoogleraar Schellekens, die het rapport op verzoek bekeek, kan er geen argumentatie voor vinden. Normaal gesproken beroepen farmaceuten zich op jarenlange, ingewikkelde en vooral heel dure klinische studies naar de effectiviteit van hun medicijnen als hun wordt gevraagd naar de prijs. Dat doet Leadiant ook in een toelichting. „Dit is geen ‘kopie’ van een bestaand medicijn”, zegt een woordvoerder.

Lees ook: Kritiek op de Inspectie om onderzoek naar medicijn Amsterdam UMC

Maar uit het rapport van Zorginstituut Nederland blijkt dat Leadiant helemaal geen ingewikkelde en dure klinische studies heeft gedaan – alleen twee relatief kleine studies met een voorganger van CDCA. „De klinische data voor de onderbouwing van de therapeutische waarde […] is beperkt”, schrijft het Zorginstituut. Ook zijn er zorgen over de kosten: ten opzichte van de bereiding in Amsterdam UMC zou toelating van Leadiant-medicijn de samenleving ongeveer 6,5 miljoen euro extra kosten, terwijl de werking hetzelfde is. Desondanks komt het medicijn in aanmerking voor opname in het basispakket, zegt het Zorginstituut Nederland – er is geen alternatief.

Een patstelling, volgens Schellekens en directeur Chris Oomen van zorgverzekeraar DSW, veroorzaakt door de inspectie. Die koos volgens hen zonder goede onderbouwing partij voor de farmaceut.

Leadiant hoopt dat zijn middel snel in het basispakket komt als „constructieve oplossing voor de lange termijn”. Met het ministerie van Volksgezondheid wil Leadiant praten over de prijs. Het bedrijf heeft namelijk „één fout” gemaakt, stelt een woordvoerder: „We hebben niet duidelijk genoeg gemaakt dat we een eerlijke prijs voor dit medicijn willen krijgen.”

NRC De Haagse Stemming Het belangrijkste nieuws van het Binnenhof en een inkijkje in de politieke dag die komen gaat Inschrijven

Een versie van dit artikel verscheen ook in NRC Handelsblad van 11 augustus 2018