Il en coûtera à l'État québécois près de 100 millions au cours des trois prochaines années pour rembourser le médicament Spinraza aux 79 personnes atteintes d'amyotrophie spinale 5q de type II et III.

C'est ce que révèle l'avis de l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS), remis à la ministre de la Santé, Danielle McCann, le 13 décembre dernier et rendu public un mois plus tard.

L'amyotrophie spinale 5q est une maladie neurodégénérative qui implique une constante détérioration de la condition physique. Le Spinraza ne guérit pas cette maladie, mais ralentit sa progression.

Cinq jours après avoir reçu l'avis, et à la veille du temps des Fêtes, Mme McCann annonçait que les personnes atteintes des types II et III pourraient désormais avoir accès au médicament. Le gouvernement se devait d'être « sensible », selon elle.

Actuellement, seulement les dix cas de type I au Québec ont droit au remboursement. En trois ans, leur traitement coûtera à l'État environ 10 millions.

Au moment d'annoncer sa décision, la ministre n'avait pas précisé le nombre de Québécois atteints de la maladie ni le coût de sa nouvelle mesure, disant attendre la diffusion de l'avis de l'INESSS. Son bureau avait toutefois avancé une évaluation fixée entre 20 et 25 millions par année.

En entrevue téléphonique avec La Presse canadienne diffusée lundi, le président du comité scientifique permanent de l'évaluation des médicaments de l'INESSS, le docteur Stéphane Ahern, a expliqué que le Spinraza permet à certains patients de types II et III de « marcher », « garder la force dans leurs membres supérieurs », bref, « de ne pas se détériorer ».

« Quand je regarde la valeur thérapeutique et que je vois cet effet positif qui va aider l'autonomie fonctionnelle d'un patient, et que j'entends les cliniciens [...] et les familles qui me disent la même chose, bien on va avoir une ouverture vers le remboursement », a-t-il déclaré.

Il a spécifié que l'INESSS avait accepté de revoir le dossier à la demande du fabricant Biogen, et à la lumière de nouvelles études scientifiques portant sur l'amyotrophie spinale 5q de type II et III.

L'INESSS recommande au gouvernement de rembourser le Spinraza à ces patients à condition que le fabricant réduise ses prix et qu'il y ait réévaluations de l'efficacité réelle du médicament sur les patients.

Car pour chaque patient, le coût annuel du traitement s'élève à 708 000 $ la première année et à 354 000 $ les années suivantes, et ce, pour le restant de ses jours.

« C'est un investissement massif », a reconnu le docteur Ahern, qui calcule que le coût additionnel pour l'État sera de 91,6 millions sur trois ans pour 79 personnes, donc de 30,5 millions par année pour 62 personnes en moyenne.

Impact budgétaire

Pour que les Québécois comprennent bien l'impact budgétaire de cette décision, l'INESSS a cru bon d'inclure dans son avis un tableau de comparaisons.

Ainsi, les 30,5 millions qui seront dépensés annuellement pour rembourser le Spinraza pour les cas de types II et III équivalent à :

-423 932 heures de soins infirmiers à domicile ;



-443 places d'hébergement en soins de longue durée ;



-407 lits de soins palliatifs (en maison de soins palliatifs) ;



-127 710 jours de soins d'urgence.





L'institut note également que l'administration du Spinraza en milieu hospitalier « posera un défi important », car il monopolisera des ressources, notamment à Montréal, à Québec et à Sherbrooke.

« Le traitement nécessite, entre autres, l'usage d'un plateau technique hospitalier et une allocation du temps sur la disponibilité de spécialistes qualifiés pour administrer la dose intrathécale », souligne-t-on dans l'avis.

« En raison de son mode d'administration, une équipe multidisciplinaire devra être mise en place afin de s'assurer d'un usage optimal de ce médicament. »

Le défi est grand pour les hôpitaux du Québec, mais il l'était tout autant à l'époque où l'on déployait le traitement contre l'hépatite C, précise le docteur Ahern. « On était confronté à des populations toxicomanes, des populations en itinérance, donc il y avait là encore d'autres défis, tout aussi complexes sinon un peu plus. »

D'ailleurs, selon lui, ce n'est pas la première fois que le Québec dépense autant d'argent pour traiter une maladie. On n'a qu'à penser à l'hémophilie (épisodes aigus de saignements), qui exige des investissements de plusieurs « centaines de milliers de dollars ». « C'est du monde qui avant mourrait, mais qu'aujourd'hui on réussit à faire vivre », dit-il.

Par contre, le Québec ne pourra faire l'économie d'un « examen de conscience » au sujet de la pérennité de son système de santé, et ce qu'il considère « raisonnable » et équitable, selon l'expert.

Entre temps, il presse le gouvernement du Québec, le seul pour l'instant à aller de l'avant avec le remboursement du Spinraza pour les types II et III, à négocier avec la compagnie Biogen pour qu'elle réduise ses prix.

« Je pense que les compagnies ont l'avantage, au final, d'être des parties prenantes du développement des systèmes de santé de façon raisonnable », a-t-il argué.

Le Québec fait partie de l'Association pancanadienne pharmaceutique, laquelle facilite la négociation conjointe des prix des médicaments sur ordonnance.

L'INESSS estime que chaque diminution de 1 % du prix du Spinraza réduira de 915 680 $ l'impact budgétaire net sur trois ans.