【1月4日 AFP】マウスを使った遺伝子編集技術（ゲノム編集）の実験で、変性疾患である筋ジストロフィーへの改善の効果が初めて確認された。この成果は、将来的に医療分野での応用が期待できるものだという。

米科学誌サイエンス（Science）にこのほど発表された3編の論文によると、実験では、デュシェンヌ型筋ジストロフィーにかかった成獣マウスを対象に遺伝子編集技術「クリスパー（CRISPR）」が用いられた。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーでは、遺伝子の変異によって健康な筋肉を作り出すのに必要なたんぱく質であるジストロフィンの生成が妨げられるため、筋力低下が進行する。この疾患は、5000人に1人の割合で男児に発症する。

この新たな技術では、非病原性のウイルスを遺伝子編集システムの「運び屋」として用い、遺伝子疾患を引き起こすDNA内の変異部分に作用させて修復する。

米デューク大学（Duke University）の医工学准教授で、発表された研究のうちの一つを主導したチャールズ・ガースバク（Charles Gersbach）氏は、ターゲットとなる特定の遺伝子をより正確に切り離すことができるとされる新たな遺伝子編集技術「クリスパー・キャスナイン（CRISPR/Cas9）」に注目した。

同氏の研究チームは、この遺伝子編集技術を用いて、成獣マウスを対象に実験を行った。実験では、マウスの脚の筋肉に、編集システムが組み込まれた「運び屋」を注入。その結果、脚の筋力が強くなった他、心臓を含む全身の筋肉で何らかの遺伝子編集がみられたという。(c)AFP