IL CASO STAMINA

Stamina e il rischio di un «Far West» medico

Sperimentazione sì, ma sotto le regole

I pazienti terminali non siano «cavie». Le staminali iniettate fuori controllo possono causare conseguenze incontrollabili

Il dibattito sul caso StaminaUn via libera quasi unanime, con 504 voti a favore, 4 astenuti e un solo contrario. Con una maggioranza quasi «storica» alla Camera. Ora tocca al Senato, sperando che la sperimentazione della cosiddetta cura Stamina resti nei «binari» tracciati dai deputati dopo un’attenta valutazione dei pro e dei contro e del panorama scientifico internazionale in fatto di staminali. Settore dove forti gruppi di interesse sono impegnati ad aprire una falla che crei un pericoloso «Far West» medico. Il cardine di garanzia è la verifica sotto le regole che riguardano l’approvazione di nuovi farmaci, e quindi secondo le regole adottate da tutte le autorità regolatorie per quanto riguarda approvazione e vigilanza sui farmaci. L’agenzia italiana che si occupa di questo si chiama Aifa.

LA SCELTA DI STAMINA - La parola, dopo la definitiva conversione in legge, spetterà a Stamina, che nei giorni scorsi aveva frenato sulla sperimentazione se non le fosse stato concesso di preparare le staminali per la terapia «in laboratori non farmaceutici». Garantendo un’innocuità non documentata secondo protocolli riconosciuti da anni a livello internazionale: esattamente da quando un banale sonnifero fece nascere nel mondo migliaia di bambini senza braccia o gambe (focomelia). Se il metodo Stamina è rivoluzionario dovrà essere messo a disposizione di tutti quei malati per cui se ne verifica l’efficacia. E in tutto il mondo. Non sono certo i magistrati che possono però stabilire questo. Anche perché, al contrario di quanto lascia intendere qualcuno, anche le multinazionali del farmaco potrebbero essere avvantaggiate da un eventuale uso compassionevole di medicinali mai testati. Con tutto quello che spendono per le sperimentazioni di fase I, II e III.

I DUBBI - Che cosa frena il mondo scientifico internazionale riguardo alle terapie con i diversi tipi di cellule staminali? Che cosa ostacola ancora la grande promessa della medicina rigenerativa? Semplice: il fatto che più si conoscono meno si conoscono. A cominciare dalle conseguenze. In Germania, anni fa, furono iniettate nel cuore di infartuati. Dopo un successo iniziale, il dramma di tumori incontrollabili. Potrebbero non funzionare, funzionare per un po’, non funzionare per nulla, funzionare andando oltre il previsto fino a gravi conseguenze per il paziente. Paziente che, comunque, va tutelato dal non essere cavia di esperimenti mai effettuati. E casuali. Esempi di letteratura scientifica (altamente qualificata) dimostrano non solo la complessità dei problemi medici ancora irrisolti e degli effetti collaterali gravi, che possono sopraggiungere anche dopo anni dall’iniezione incontrollata e non giustificata di cellule ignote. Un primo esempio riguarda il trapianto di cellule staminali mesenchimali in una bambina con sclerosi multipla. Il trapianto è stato effettuato in Costa Rica e ha causato una encefalomielopatia fulminante. La bambina é stata salvata dall’intervento dei medici del St. Joseph Hospital di Phoeniz in Arizona. Un secondo esempio riguarda un giovane israeliano di 13 anni con atassia telengectasia trapiantato con cellule fetali neurali in Russia. Quattro anni dopo il trattamento, gli è stato diagnosticato un tumore cerebrale. Una biopsia ha mostrato che le cellule che componevano il tumore era quelle cellule trapiantate. Apparente efficacia all’inizio, sviluppo fuori controllo (e senza antidoto) dopo. E’ inoltre riportato, terzo esempio, che il trapianto di cellule staminali mesenchimali per iniezione determina un attacco immunitario noto come Ibmir (Instant blood-mediated inflammatory reaction). Reazione deleteria che può compromettere la sopravvivenza delle cellule trapiantate. In un altro caso, quarto esempio, si è visto che il trapianto autologo (dal paziente) di cellule staminali della linea del sangue (emopoietiche) per il trattamento di una malattia renale abbia provocato una lesione angiomieloproliferativa. Laddove per proliferativa s’intende sempre qualcosa che comincia a svilupparsi senza controllo. Un ultimo esempio, ma ce ne sarebbero altri, è l’osservazione del rischio di creare, dopo trapianto di cellule staminali mesenchimali, “masse” estranee al tessuto, nel caso quello nervoso, che avrebbero dovuto rigenerare.

I PROTOCOLLI - Ogni protocollo di trapianto di cellule staminali che non sia controllato, documentato e verificato per il tipo di cellule che impiega e gli obiettivi a cui mira comporta, quindi, rischi per il paziente. E alcuni di questi rischi si sono trasformati in tragedie documentate nella letteratura scientifica. Che potrebbero anche essere di più se non si trattasse a volte di terapie fatte all’estero e tenute nascoste. Casi di pazienti con problemi a seguito di viaggi all’estero (Cina in particolare) dove hanno ricevuto – pagando cara la promessa e la speranza - cellule di ignota natura. E’ quindi presumibile che la casistica di effetti collaterali dopo questo genere di trapianti cellulari sia molto più ampia. Ecco allora che un servizio sanitario nazionale come il nostro non può seguire ad occhi chiusi l’onda emotiva, ma tutelarsi con il rispetto di norme internazionali. Andare a vedere che cosa propone Stamina, sperimentarlo e divulgarlo. Senza che pazienti terminali vengano usati come cavie.

«SCOPRIRE LE CARTE» - Un intero Paese (il Parlamento rappresenta il Paese), pur nelle difficoltà economiche in cui si trova, ha deciso di andare a vedere le «carte» di una «cura» rivoluzionaria di cui nessuno sa niente. E senza aver visto di che cosa si tratta. Al buio per usare un gergo da poker. Gli «inventori» del metodo Stamina potevano già mostrarlo, nei contenuti e nei risultati (si parla di pazienti guariti) durante l’audizione alla Camera, con video-streaming in diretta web e Commissione in seduta plenaria. Tutte le garanzie per non vedersi «soffiare» un’idea. Una richiesta di brevetto, sempre che sia ancora in essere. Eppure così non è stato. Perché? Perché rinunciare alla verifica che quel metodo per preparare le staminali è talmente rivoluzionario da curare non una ma molte malattie neurologiche, tra rare, genetiche, degenerative.

DISCORDANZE SULLE TECNICHE - In effetti i dubbi espressi da Stamina sulla sperimentazione così come approvata dalla Camera sono più preoccupanti delle promesse: Stamina dice che le sue cellule non crescono in Gmp (che significa poi Good manufacturing practicies) ma solo in Glp (che significa poi buona pratica di laboratorio). Ora, tutte le colture cellulari, incluse le staminali mesenchimali oggetto di oltre 300 sperimentazioni cliniche ufficiali, usate in tutto il mondo sono coltivate in Gmp e non in Glp, che serve invece per misurare il contenuto del sangue o della pipì nel laboratorio sotto casa. Questione di regole di autorizzazione del tipo di laboratorio. Meglio quindi le Gmp, soprattutto per garantire la salute dei pazienti. Certo costano di più, ma tanto paga lo Stato. E se la sperimentazione va fatta, tanto vale farla dove è più garantita. Oppure è meglio far crescere e proliferare delle cellule staminali con banali regole da laboratorio di analisi, senza validazioni e senza controlli? La sperimentazione tanto richiesta ora va fatta. C’è uno stanziamento e, fino a prova contraria, le regole le fissa chi paga. Se la cura Stamina funziona, anche minimamente, sarà una vittoria per gli inventori (fama inclusa) e per le tante famiglie che combattono nella speranza. Se non funziona, le speranze dolorosamente si trasformeranno in illusioni. Ma che finalmente si sappia che cos’è Stamina.

Bibliografia:

Bambina Costa Rica

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Israeliano in Russia

Donor-derived brain tumor following neural stem cell transplantation in an ataxia telangiectasia patient. Amariglio N, Hirshberg A, Scheithauer BW, Cohen Y, Loewenthal R, Trakhtenbrot L, Paz N, Koren-Michowitz M, Waldman D, Leider-Trejo L, Toren A, Constantini S, Rechavi G. PLoS Med. 2009 Feb 17;6(2):e1000029. doi: 10.1371/journal.pmed.1000029.

Ibmr

Are therapeutic human mesenchymal stromal cells compatible with human blood? Moll G, Rasmusson-Duprez I, von Bahr L, Connolly- Andersen AM, Elgue G, Funke L, Hamad OA, Lönnies H, Magnusson PU, Sanchez J, Teramura Y, Nilsson-Ekdahl K, Ringdén O, Korsgren O, Nilsson B, Le Blanc K. Stem Cells. 2012 Jul;30(7):1565-74. doi: 10.1002/stem.1111.

Trapianto autologo:

Thirabanjasak D, et al. Angiomyeloproliferative lesions following autologous stem cell therapy.J Am Soc Nephrol 2010;21:1218-22

«Masse estranee»

Evan Y. Snyder, The risk of putting something where it does not belong: Mesenchymal stem cells produce masses in the brain, Exp Neurology, 230, 2011, 75-77