Novartis will das weltweit teuerste Medikament offenbar über ein Losverfahren schwerkranken Kindern zur Verfügung stellen. Die Krankenkassen sprechen nach Informationen von NDR und WDR von einem "Glücksspiel".

Von Markus Grill (NDR/WDR) und Antonius Kempmann (NDR)

Einhundert Kinder weltweit sollen im kommenden Jahr das Medikament Zolgensma kostenlos erhalten. Das teilte der Schweizer Pharmakonzern Novartis heute mit. Eine einzelne Infusion mit dem Wirkstoff kostet 2,1 Millionen Dollar - damit ist Zolgensma das teuerste Medikament der Welt.

Bisher ist es nur in den USA zugelassen, in Europa prüft die zuständige Arzneimittelbehörde die Zulassung noch. Es hilft Babys und Kleinkindern im Alter von bis zu zwei Jahren, die an spinaler Muskelatrophie (SMA) leiden. Die Krankheit ist selten, verläuft unbehandelt aber tödlich. Eines von 8000 Kindern wird mit dieser Krankheit geboren. Sie führt dazu, dass die Muskeln sich nicht ausbilden, was später zum Tod führt, weil auch die Atemmuskulatur betroffen ist. Seit zwei Jahren gibt es dagegen jedoch eine gut wirksame und zugelassene Therapie mit dem Medikament Spinraza.

Eine einzige Dosis soll reichen

Spinraza muss jedoch alle vier Monate erneut über eine Spritze ins Rückenmark gegeben werden. Das neue Zolgensma hingegen verspricht, dass eine einzige Dosis ausreichend ist. Zolgensma könnte also für die unter Zweijährigen besser sein als Spinraza. In Deutschland haben bisher gerade mal drei Kinder das neue Medikament bekommen.

Viele Eltern von betroffenen Kindern verlangen jetzt aber bereits nach Zolgensma. Deshalb haben die Krankenkassen und das Gesundheitsministerium den Schweizer Pharmariesen aufgefordert, ein Härtefallprogramm aufzulegen und Kindern auch in Deutschland, wo Zolgensma nicht zugelassen ist, die Gabe zu ermöglichen. Novartis selbst hat bisher erklärt, man wolle kein Härtefallprogramm speziell für Deutschland aufsetzen, sondern eines, das weltweit gilt.

100 Dosen bis Ende 2020

Heute hat der Pharmakonzern nun mitgeteilt, ein solches Programm im Februar kommenden Jahres starten zu wollen. Bis Juni 2020 sollen weltweit 50 Dosen Zolgensma kostenlos zur Verfügung gestellt werden, bis Jahresende 100 Dosen. Wie die Nachrichtenagentur Reuters berichtet, soll eine unabhängige Kommission vom 3. Februar an alle zwei Wochen eine Verlosung vornehmen.

Ob überhaupt Kinder in Deutschland von dem globalen Härtefallprogramm profitieren, scheint fraglich. Zwar teilt das Unternehmen auf Anfrage von NDR und WDR mit, "dass alle Kinder, die davon profitieren können, weltweit die gleichen Möglichkeiten erhalten sollen, eine Therapie zu bekommen". Gleichzeitig betont Novartis aber auch, dass sich das Programm "vor allem an Patienten richtet, die sonst keinen Zugang zu einer SMA-Therapie haben."

Das ist in Deuschland nicht der Fall, da es hier mit Spinraza einen anderen zugelassenen Wirkstoff gibt. Weiter teilt Novartis mit, zu "prüfen, inwiefern Patienten in Deutschland in dieses weltweite Programm eingeschlossen werden können". Deshalb sei man dabei, "speziell für Deutschland eine Lösung zu entwickeln".

Krankenkassen kritisieren "Glücksspiel"

Die Krankenkassen kritisieren dieses Vorgehen scharf. Florian Lanz, Sprecher des Spitzenverbands der Gesetzlichen Krankenkassen, teilt auf Anfrage mit: "Im Laufe des nächsten Jahres 100 Dosen Zolgensma rund um die Welt zu verteilen, macht für die kranken Kinder die Behandlung zu einem Glücksspiel." Er fragt sich: "Kann oder will Novartis in Deutschland nicht in die systematische Versorgung, zum Beispiel mit einem echten Härtefallprogramm, einsteigen?" Das Bundesgesundheitsministerium will sich zu dem Vorgang nicht äußern, weil es bisher über die Details nicht informiert sei, sagt Sprecher Hanno Kautz auf Anfrage.

Ärzte kritisieren grundsätzlich die Aufregung, die derzeit in den Medien um Zolgensma herrsche, als "teilweise irreführend und undifferenziert." In einem Artikel, der Ende November im Deutschen Ärzteblatt erschien, bemängelten sechs herausragende Universitätsmediziner, dass die Entscheidungen mancher der Krankenkassen, Zolgensma zu bezahlen, weniger auf wissenschaftlicher Erkenntnis beruhen "als vielmehr dem öffentlichen Druck geschuldet sind".

"Tropfen auf den heißen Stein"

Druck auf die Kassen macht vor allem Rechtsanwalt Johannes Kaiser. Er vertritt die Eltern von mehr als zehn Kindern, die an Spinaler Muskelatrophie leiden, bei denen die Krankenkasse eine Übernahme der Kosten für Zolgensma zunächst abgelehnt hatte. Kaiser sagt auf Anfrage, dass er die Ankündigung von Novartis jetzt natürlich mit Interesse zur Kenntnis genommen hätte. "Das ist natürlich erste einmal eine gute Nachricht, auch wenn es ein Tropfen auf den heißen Stein ist." Denn bei weltweit gerade mal 100 Dosen Zolgensma werde "die Zahl der Bewerber wahrscheinlich um ein vielfaches Größer sein".

Fragt man Novartis, warum das Medikament überhaupt so teuer ist, argumentiert der Konzern gar nicht mit hohen Forschungskosten, sondern teilt mit: "Der Preis spiegelt den Wert wider, den diese Behandlung für Patienten und das Gesundheitssystem hat, als auch die sehr geringe Zahl von Patienten."