Het syndroom van Morquio A veroorzaakt afwijkingen van het skelet, waardoor patiënten een kleine lichaamslengte behouden met als gevolg dat de wervelkolom kan verkrommen. De kans op long- en hartproblemen is daardoor ook groter en de levensverwachting van de patiënten is uitermate beperkt.

Enkele jaren geleden ontwikkelde BioMarin het middel Vimizim, dat de ziekte niet geneest maar de verdere ontwikkeling ervan wel sterk afremt. Het middel heeft in België intussen wel een vergunning verkregen, en er is een maximumprijs voor vastgelegd, maar de onderhandelingen tussen het bedrijf en de FOD Volksgezondheid zijn al driemaal mislukt.