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筋萎縮性側索硬化症（ALS）は脳や脊髄からの命令を筋肉に伝える役割を担う運動神経細胞（運動ニューロン）が、様々な原因で障害されることで脳からの信号が筋肉に伝わらなくなる病気だ。

筋肉がピクピクして次第に痩せ、思い通りに動作できなくなる。症状が進むと呼吸筋も弱くなり、人工呼吸器を付けないと呼吸ができなくなり、通常発症後3年から6年で死に至る。運動機能は低下するが、知覚神経は障害されないため、痛みや温冷などの知覚は残っている。国内の患者は約1万人で、年間2000人が新たに発症する。

徳島大学大学院医歯薬学研究部医科学部門内科系臨床神経科学分野（神経内科）の梶龍兒教授に話を聞いた。

「ALSの治療薬開発は、これまで100種以上の治験が行なわれてきましたが、今のところ、薬として承認されているのはリルゾールとエダラボンの2種類だけです。私どもは昨年11月から医師主導で、高用量メコバラミン製剤のALSに対する第III相試験を行なっています」

メコバラミンは活性型のビタミンB12で、日本では1回0.5ミリグラムの用量で末梢神経障害などの治療薬として保険承認されている。今回の臨床試験は、その100倍にあたる50ミリグラムのメコバラミン製剤を週に2回、筋肉注射してALSの進行の抑制効果を診る。

この臨床試験に先立つ研究として1998年に梶教授は少人数のALS患者に、通常量と高用量のメコバラミン製剤を3か月投与、高用量群で進行が抑制されるという結果を得た。それを受け、メコバラミン製剤のメーカーであるエーザイがその後、10年かけて大規模な臨床試験を実施したが、プラセボ（治療効果のない薬）と実薬の有意差が得られなかった。しかし、データの中から発症後1年以内の患者を対象として部分解析をした結果、人工呼吸器装着までの期間を600日以上も延ばせることが示唆された。