El cáncer infantil más común, la leucemia linfoblástica aguda, dispone ya en España de un revolucionario tratamiento después de que el pasado 12 de diciembre la ministra María Luisa Carcedo diera luz verde a la financiación de la primera terapia celular CAR-T. Este tratamiento está basado en inmunoterapia, la revolucionaria técnica que este año valió a sus creadores el Nobel de Medicina. Más específicamente, la inmunoterapia con células CAR-T ha sido nombrada avance del año 2018 por la Sociedad estadounidense de Oncología Clínica.

Hasta ahora, quienes padecían este tipo de leucemia tenían que someterse a múltiples sesiones de quimioterapia que logran eliminar la enfermedad entre el 80% y el 90% de las veces, aunque prácticamente la mitad de los pacientes liberados de este cáncer de la sangre vuelven a recaer a los pocos años, por lo que son objeto de un trasplante de médula ósea. Al lado de este tratamiento 'convencional', el Kymriah, fabricado por la farmacéutica Novartis, parece casi un milagro: una única inyección de una infusión elaborada específicamente para cada paciente y adiós al linfoma.

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El tratamiento, que lleva tisagenlecleucel como principio activo, logra insertar un gen específico en las células T del enfermo, también llamadas linfocitos, lo que provoca una reacción del organismo para atacar y destruir las células tumorales.

Más que un fármaco en sí, el Kymriah es un tratamiento que mezcla inmunoterapia con terapia celular y génica, y esto, por supuesto, tiene un precio. De momento, debido a la opacidad con que las farmacéuticas y la Administración suelen negociar estas licitaciones, se desconoce cuánto pagará España por cada paciente.

La ministra de Sanidad, María Luisa Carcedo. (EFE)

En otros países, el coste oscila entre los 320.000 euros de Alemania y los más de 420.000 que tuvo en Estados Unidos como precio de salida. Sin embargo, nuestro país será el primero que ofrezca esta terapia en el Sistema Nacional de Salud. Todos los demás países lo ofrecen, de momento, en la sanidad privada, aunque en los últimos días Dinamarca ha suscrito un acuerdo marco con la farmacéutica para explorar su introducción en hospitales públicos.

¿Es la terapia coste-eficiente?

"El caso de España es muy interesante, porque es el único que está desarrollando CAR-T público, lo que abre un panorama totalmente diferente", explica a Teknautas Vanessa López, directora ejecutiva de la fundación Salud Por Derecho, que examina el acceso a los tratamientos y trata de verter luz sobre las opacas negociaciones entre gobiernos y farmacéuticas. "Lo preocupante con estas terapias es que, por una parte, no sabemos cuál ha sido el precio que se ha negociado entre el Gobierno español y Novartis".

La otra cuestión, para López, es que "no estamos hablando de un medicamento sino de un procedimiento terapéutico, lo cual, en base a la legislación europea y española sobre patentes, introduce muchas incógnitas sobre hasta qué punto esto es patentable".

En algunos documentos, la industria ha cifrado el número de pacientes que podrían recibir esta nueva terapia CAR-T en unos 250 adultos y 50 niños. Tomando como referencia los pocos precios que de momento se conocen, el coste de tratar a estas 300 personas estaría entre los 96 y los 120 millones de euros.

Durante la presentación del 'Libro Blanco de la terapia celular en España', la ministra aludió a que Sanidad destina cada año 4,5 millones de euros al Sistema Nacional de Salud para terapias avanzadas como esta. Desgraciadamente, ese dinero solo alcanzaría para tratar a entre 10 y 15 pacientes con Kymriah. Y descartaría de inmediato otras terapias por falta de recursos.

Así funcionan las terapias CAR-T. (No es Sano)

La llegada de estas terapias CAR-T ha puesto a los gestores públicos ante una difícil tesitura. Por un lado, necesitamos y queremos esos nuevos tratamientos en nuestros hospitales, pero ¿hasta qué punto podemos comprometer la sostenibilidad del sistema de salud por salvar, o en algunos casos extender, un número de vidas quizá demasiado pequeño?

El NHS, sistema de salud británico, cuenta con un organismo llamado NICE (Instituto Nacional de Excelencia Clínica) que se encarga de hacer informes de coste-eficiencia antes de dar el OK a la compra de nuevos medicamentos. Con los dos tratamientos CAR-T que hasta el momento ha aprobado Europa, Reino Unido ha dado una de cal y una de arena: aprobó el Kymriah pero se negó a que su sistema sanitario financiara el Yescarta, fabricado por Gilead contra el linfoma de células B. Pese al informe del NICE, el NHS alcanzó en octubre un acuerdo con Gilead para introducir el Yescarta en Reino Unido.

¿Hasta qué punto podemos comprometer la sostenibilidad del sistema de salud por extender un número de vidas quizá demasiado pequeño?

En un panel reciente, Manel del Castillo, director gerente del Hospital Sant Joan de Déu, resumía que estas nuevas terapias suponen "un antes y un después: desde el punto de vista terapéutico y de resultados, pero también desde el punto de vista económico".

Sabemos que no será barato

¿Por qué sabemos que el precio estará, probablemente, en la parte superior de la horquilla? Porque en España, según el acuerdo suscrito con Sanidad, el precio del Kymriah dependerá de sus resultados clínicos: si no funciona según lo esperado, nos hacen un descuento. Fue la propia directora de Acceso al Mercado de Novartis Oncología, Marta Moreno, quien lo reveló en una mesa redonda organizada por la farmacéutica en la Asociación de la Prensa de Madrid: "Innovar no solo es sacar nuevos medicamentos al mercado, sino que implica estar a la última, también desde el punto de vista de la financiación".

Según el acuerdo suscrito con Sanidad, el precio del Kymriah dependerá de sus resultados clínicos: si no funciona bien, Novartis nos hace un descuento

En mayo de este mismo año, este era también el acuerdo que imperaba en Estados Unidos, pero la entrada en liza del Yescarta de Gilead —que compite con el Kymriah como tratamiento del linfoma de células B— hizo que llegaran las rebajas. De repente, el precio del producto de Novartis se desplomó en 100.000 dólares, de los 475.000 a los 373.000, exactamente el mismo coste del fármaco rival.

"Creo que lo más importante es que España es el tercer país del mundo donde se han desarrollado ensayos clínicos y el primero que está introduciendo esta tecnología en su sistema público", resume López, "por tanto es fundamental que abra la puerta a que puedan desarrollarse plataformas públicas de CAR-T donde la capacidad de negociar precios sea muy diferente a lo que vemos con otro tipo de drogas".

De momento, otros países están muy pendientes de cómo España logrará financiar y aplicar esta revolucionaria terapia. "Por supuesto, vamos a seguir de cerca lo que pase en España para, en un futuro, saber cómo debemos negociar, pero en Francia no estamos ahí todavía", explica a Teknautas Théau Briand, médico y coordinador de precios de medicamentos en la organización Médecins du Monde.

Vamos a seguir de cerca lo que pase en España para, en un futuro, saber cómo debemos negociar en Francia

El país vecino cuenta aproximadamente con el doble de población diana para esta nueva terapia CAR-T, entre 400 y 600 personas. "Actualmente, en Francia estamos revisando la autorización a esta terapia, sería un permiso de acceso temprano para algunos pacientes, previo a la comercialización del producto y también previo a la fijación del precio", explica Briand, "así que de momento ni siquiera conocemos el precio que tendría, aunque es cierto que en Francia se están tratando algunos pacientes de forma experimental".