細胞の遺伝情報を編集して移植。

白血病と診断された1歳の女の子が、世界で初めて遺伝情報を書き換えた｢デザイナー細胞｣の移植を受け、それによって救われました。この遺伝子編集技術を使った治療法は、今後いろいろな遺伝病に応用できる可能性があります。

生後3ヵ月で白血病と診断されたLayla Richardsちゃんは、1歳を迎えて間もなく、イギリス、ロンドンのグレート・オーモンド・ストリート病院でこの治療を受けました。病院ではこれで白血病が治癒したとは言っていませんが、Laylaちゃんの健康状態は、先行きが暗いと思われていた数ヵ月前と比べて大きく改善しました。この治療法によって、白血病の進行が食い止められているのです。

数ヵ月のLaylaちゃんの病状はかなり厳しく、もはや既存の治療法の中では打つ手なしとなってしまいました。そこでグレート・オーモンド・ストリート病院のスタッフとバイオテクノロジー企業のCelleticsは、まったく新しい治療を行うための承認を求めたのです。特定部位ゲノム編集（site-specific genome editing）と呼ばれるその手法は、これまではネズミにしか使われたことがありませんでした。Laylaちゃんの病状は悪化の一方であり、医師たちやLaylaちゃんの両親は、わらをもつかむ思いで新しい治療法を試したのです。

｢私はその方向（苦痛緩和ケア）には進みたくなかったんです。むしろ何か新しいものを試した方がいいと考え、賭けに出たんです｣Laylaちゃんの父、AshleighさんがBBCの記事で語っています。｢今娘は、そこに立って、にこにこしたりしています。この治療を受けるまでの娘は本当に弱っていて、ひどい状態でした。この機会をもらえて感謝しています｣

この治療には｢転写活性化因子様エフェクターヌクレアーゼ（transcription activator-like effector nuclease）｣、略してTALENsという技術が使われました。それはDNAの鎖を指定した部分だけ切れる酵素で、そのため｢分子ハサミ｣とも言われています。

今回のケースを手がけた免疫学者のWasseem Qasim氏らは、TALENSsを使ってドナーの健康なT細胞の免疫遺伝子を無効化し、Laylaちゃんに移植しても免疫反応が起こらないようにしました。一方Laylaちゃん自身の免疫システムは｢デザイナー細胞｣を受け入れるために破壊されましたが、骨髄移植で免疫システムが再構築されました。この治療方法の詳細は第57回米国血液学会で発表される予定で、学術誌Bloodにも公開されています。

この一連の治療の後、Laylaちゃんの健康状態はあっという間に改善しました。チームメンバーのPaul Veys氏はBBCに対し、その回復ぶりは彼がこの20年間で見た中でもっとも目ざましく｢ほとんど奇跡のようだった｣と語っています。

ただし、今Laylaちゃんが元気になったとはいえ、ひとつのケースに過ぎず、治療を受けてからの時間もまだ短いです。TALENsを使った治療は、上にも書いたように長期間の正式な臨床実験を経ていません。さらにこの治療方法は、病気を根本的に治癒させるものだとも考えられていません。Qasim氏がNature Newsで語っているように、それはLaylaちゃんのような患者に対し型の合うT細胞提供者が見つかるまでの｢ブリッジ｣だと考えられているのです。

それでも将来的には、この技術は血友病やベータサラセミア（地中海貧血）、異常ヘモグロビン症（ヘモグロビンの構造異常などが起こる遺伝病）など、さまざまな病気の治療に応用できそうです。

source: BBC via Nature

George Dvorsky-Gizmodo US［原文］

（miho）