L’agence américaine des médicaments a donné son accord pour la vente du Zolgensma par le laboratoire suisse Novartis. S’il s’agit d’un record, d’autres médicaments sont proposés à des prix très élevés, essentiellement pour des maladies rares.

Le prix d’un médicament dépend de la rareté des molécules en jeu et de la complexité de sa fabrication, mais également des années de recherche nécessaires.

Le géant pharmaceutique suisse Novartis a annoncé hier vendredi 24 mai que l’agence américaine des médicaments (FDA) avait donné son aval pour la commercialisation d’une thérapie génique pour l’amyotrophie spinale, proposée au prix de 2,125 millions de dollars (1,896 million d’euros). Le Zolgensma, développé par le laboratoire AveXis racheté en 2018 par Novartis, est administré en dose unique, pour traiter l’amyotrophie spinale, maladie neurodégénérative grave jusqu’à présent incurable, et liée à un gène défectueux qui entraîne une atrophie musculaire.

Les bébés touchés par cette maladie perdent rapidement les neurones moteurs pour des fonctions musculaires essentielles, telles que la respiration, la déglutition, la parole et la marche. Sans traitement, les muscles du bébé s’affaiblissent et évoluent progressivement vers une paralysie ou un décès, fréquemment avant le second anniversaire.

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Pour Novartis, les traitements actuels coûtent deux fois plus cher

Si Novartis, pour défendre le prix du Zolgensma, affirme que les traitements actuels coûtent deux fois plus cher, un autre médicament a été récemment approuvé avec un prix moins élevé. Le Spinraza de Biogen, premier traitement de l’AMS à avoir été approuvé, fin 2016, prévoit une injection dans le canal rachidien tous les quatre mois. Son prix est de 750.000 dollars la première année et 375.000 par an ensuite. Les deux traitements ont été jugés excessivement chers par l’ICER (Institute for Clinical and Economic Review). Le chiffre d’affaires du Spinraza a atteint 1,7 milliard l’an dernier et est estimé à 2,2 milliards pour 2022. Les analystes à Wall Street ont estimé le chiffre d’affaires annuel du Zolgensma à deux milliards de dollars d’ici 2022, selon Refinitiv. En Europe et au Japon, le traitement fait l’objet d’un examen «prioritaire» par les autorités sanitaires, rappelle le groupe.

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Plusieurs médicaments dépassent des centaines de milliers de dollars

Indépendamment de son efficacité et de ses résultats, le Zolgensma risque fort de contribuer à la méfiance envers les «big pharma», géants de l’industrie pharmaceutique, régulièrement accusés de faire flamber les prix de leurs produits. Pour les maladies rares, le coût d’un traitement est cependant logiquement plus élevé car la diffusion est restreinte. Le prix d’un médicament dépend de la rareté des molécules en jeu et de la complexité de sa fabrication, mais également des années de recherche nécessaires et des nombreuses études et tests effectués. Parmi les médicaments les plus chers, on trouve notamment le Glybera, un traitement génétique coûtant plusieurs centaines de milliers d’euros par an. Le Luxturna, qui lutte contre la dégénérescence de la rétine, est vendu 850.000 dollars pour traiter les deux yeux du patient. Le Soliris, fabriqué par Alexion Pharmaceuticals pour traiter une maladie rare des reins, coûte de son côté 750.000 dollars.

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