慶応義塾大学(慶大)は4月14日、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対して効果が期待できる治療薬の候補を発見したと発表した。

同成果は慶大学医学部の湯浅慎介 専任講師、林地のぞみ氏、福田恵一 教授らと国立精神・神経医療研究センターの武田伸一 トランスレーショナル・メディ カルセンター長兼遺伝子疾患治療研究部長との共同研究によるもので、4月13日(現地時間)に英科学誌「Nature Communications」に掲載された。

筋ジストロフィーは筋肉が徐々に壊死し、筋肉の萎縮と筋力低下が進行していく遺伝性の筋疾患。その中でもデュシェンヌ型筋ジストロフィーは、最も発症率が高く、男児約3500人に1人の割合で発症する。発症すると10代前半に車いす生活となり、20～30代で呼吸不全となる難病だ。現在のところ有効な治療法は存在せず、新たな治療法の開発が望まれている。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、筋肉細胞の骨格を維持する働きをするジストロフィン遺伝子の変異によって筋肉細胞が壊れやすくなる病気だと考えられている。同研究グループは今回、骨格筋の再生に関わる筋衛星細胞が活性化すると、タンパク質の一種である顆粒球コロニー刺激因子(G-CSF)の受容体が発現することを発見。さらに、G-CSFを筋ジストロフィーモデルマウスに投与することで、筋肉の長期にわたる再生促進が得られ、生存期間の延長につながることが判明した。

G-CSFは薬剤として広く用いられており、今回の成果は重症筋ジストロフィーに対する革新的な治療法の開発につながることが期待される。