Les parents d’un bébé de neuf mois, Pia, atteinte d’amyotrophie spinale, ont déjà récolté ce mardi un million d’euros grâce à une levée de fonds destinée à financer le médicament qui guérira leur petite fille de cette maladie héréditaire mortelle. Le traitement, le Zolgensma mis au point par le groupe pharmaceutique suisse Novartis, n’a pas encore été approuvé par l’Agence européenne des médicaments (AEM), mais est disponible aux États-Unis.

Le médicament le plus cher au monde

L’amyotrophie spinale est mortelle pour les enfants en bas âge car elle provoque une atrophie des muscles qui empêche notamment les poumons de fonctionner. La petite Pia est actuellement traitée avec du Spinraza, un médicament remboursé par la sécurité sociale et qui combat les symptômes de la pathologie mais ne la guérit pas. Le Zolgensma pourrait, lui, sauver l’enfant mais il a un coût : 1,9 million d’euros pour une injection unique.

Sur le site internet lancé par les parents de Pia pour sensibiliser l’opinion, la petite fille raconte : "Il n’y a qu’un seul problème, un grand problème. Le médicament dont j’ai besoin est le plus cher du monde, près de 2 millions d’euros. Malheureusement, mes parents ne pourront jamais payer un montant pareil. Novartis, la société qui fabrique le médicament, ne veut pas me le donner gratuitement et j’ai été diagnostiquée deux semaines trop tard pour participer à une étude clinique. Actuellement je suis le seul enfant en Belgique à ne pas pouvoir participer à un tel essai, et donc le seul à ne pas recevoir gratuitement ce médicament."