Siitä on kaksi vuotta, kun huusin lastani tulemaan takaisin. Hän makasi tajuttomana ja hengittämättä sängyllä ympärillään joukko lääkäreitä ja hoitajia, jotka yrittivät löytää suonta ja palauttaa kadonnutta verenpainetta.

Yhdestoista anafylaktinen, äkillinen ja vaarallinen allergiareaktio oli viedä lapseni hengen.

Tyttäreni on allerginen maidolle. Maitoallergia on yleistä, mutta tyttäreni allergian rajuus on poikkeuksellinen.

Hän saattoi saada vakavan allergisen kohtauksen laskettuaan leipänsä huolimattomasti pestylle pöydälle. Lopulta hengenvaarallisia kohtauksia oli alkanut tulla ilman mitään näkyvää syytä. Elimme jatkuvassa kuolemanpelossa.

Tällä kertaa kohtauksen vakavuus herätti lääkäreidenkin mielenkiinnon, ja asiaa ryhdyttiin tutkimaan tarkemmin.

Allergiasairaalassa uskottiin, että pahentunut astma teki myös anafylaksiasta vaarallisemman.

Lääkäri kertoi meille astmalääkkeestä, jota käytettiin, kun muut hoidot eivät auttaneet.

Lääkkeen oli todettu auttavan myös pahoihin ruoka-aineallergioihin, myös maitoallergiaan.

Lapseni astma oli nyt ”onneksi” niin paha, että hänelle voitiin antaa tätä lääkettä. Jos kaikki menisi hyvin, tyttäreni ei olisi enää hengenvaarassa ja voisi elää normaalia nuoren elämää tarvitsematta varoa ja pelätä koko ajan.

Olimme aluksi uudesta mahdollisuudesta riemuissamme. Sitten mieleemme tuli epämiellyttävä kysymys:

Miksi emme olleet kuulleet lääkkeestä aikaisemmin?

Täytyi olla olemassa jokin hyvä syy – tai edes selitys.

Tyttäreni alkoi saada uutta hoitoa: kolme omalitsumabi-lääkeainepistosta joka toinen viikko.

Xolair-nimellä myytävä lääke toimii siten, että se tarttuu allergisia reaktioita synnyttäviin IgE-välittäjäaineisiin estäen niiden toiminnan. Koska IgE on tärkeä tekijä myös vakavissa ruoka-aineallergioissa, maallikon näkökulmasta on loogista, että lääke voi auttaa myös anafylaksiapotilaita.

Vakava ruoka-aineallergia ei kuitenkaan ole Xolairin myyntiluvassa hyväksytty indikaatio eli käyttöaihe.

Kalliit lääketutkimukset ovat välttämättömiä. Lääkkeiden myyntiä rajoittava järjestelmä luotiin 1960-luvun Talidomidi-katastrofin jälkeen. Silloin liian vähän tutkittu raskauspahoinvointilääke aiheutti kehityshäiriöitä tuhansille lapsille.

Tuore esimerkki lääkeaineiden riskeistä ja tutkimussäädösten tarpeellisuudesta on sikainfluenssarokotteen yhteys narkolepsiaan. Turvalliseksi uskottu aine ei ollutkaan turvallinen aivan kaikille.

Ei riitä, että lääkeaine todetaan turvalliseksi: jokaiselle eri indikaatiolle vaaditaan tehon, hyödyn ja turvallisuuden selvittämiseksi omat tutkimuksensa, joten jokaisella käyttöaiheella on lääkeyritykselle melko kallis hintalappu.

Näin on myös Xolairin kohdalla: lääkkeelle ei ole tehty ruoka-aineallergiaindikaatioon vaadittavia laajoja lääketutkimuksia.

Se olisi ollut lääkkeen kehittäneen sveitsiläisen Novartiksen Suomen yksikön toimitusjohtajan Antti Viitasen mukaan liian kallista siitä saatuun talou-delliseen hyötyyn nähden.

Lapseni maitoallergia on epätavallinen ja onneksi harvinainen.

Harvinaiset sairaudet eivät ymmärrettävästi herätä lääkeyhtiöissä suurta kiinnostusta. Niitä syytetään helposti ahneudesta, mutta yksikään yritys ei ole halukas kehittämään kallista tuotetta, jolla ei ole markkinoita.

Harvinaisten sairauksien tutkimusta on pyritty helpottamaan, sanoo johtaja Erkki Palva lääkkeiden myyntiluvat myöntävästä Fimeasta. Sairaus voi saada harvinais-statuksen, joka alentaa lääkeyrityksille määrättyjä viranomaismaksuja ja supistaa vaadittavia tutkimuksia.

Status antaa lääkkeelle myös kymmenen vuoden markkinayksinoikeuden, jolloin muut yritykset eivät voi tuoda markkinoille samaan indikaatioon samanlaista lääkettä. Näin tuetaan niiden lääkkeiden tutkimusta, joille ei ole odotettavissa laajoja markkinoita.

Tämä edellyttää kuitenkin lääketehtaan omaa aktiivisuutta ja halukkuutta investoida tutkimuksiin. Viranomaisten tai hoitavien tahojen ei ole mahdollista hakea lääkkeelle uusia indikaatioita, vaikka potilaan terveys tai yhteiskunnan taloudellinen hyöty niin vaatisi.

Meitä suojaamaan luotu järjestelmä loi siis tilanteen, jossa Xolairia tarjottiin tyttärellemme vasta, kun hänen astmansa paheni lääkityksestä huolimatta hengenvaaralliseksi.

Tyttäreni olisi kuitenkin voinut saada hoitoa jo paljon aikaisemmin, sillä lääkärillä on perustelluista lääketieteellisistä syistä oikeus yksittäistapauksissa määrätä lääkettä myös muuhun kuin virallisen hyväksytyn indikaation hoitoon.

Tätä kutsutaan off label -hoidoksi.

Off label -käyttö koskee poikkeavien indikaatioiden lisäksi myös poikkeavia annostuksia tai potilasryhmiä. Esimerkiksi suurta osaa lapsille määrättävistä reseptilääkkeistä ei virallisesti ole tutkittu lapsilla, mutta ne on käytössä todettu turvallisiksi.

Off label -käyttö ei siis ole lainkaan harvinaista.

Tutkimusta tekevät klinikat ja lääkärit kokeilevat uusia hoitoja eri puolilla maailmaa ja potilaat ryhtyvät mielellään koekaniineiksi, jos muuta hoitoa ei ole tarjolla. Kun tieto hoitotuloksista leviää, yhä useampi uskaltautuu kokeilemaan epävirallisiakin hoitoja.

Suomessa julkinen tutkimusrahoitus on tosin erittäin vähäistä: Helsingin yliopiston kliinisen farmakologian professori Janne Backman sanoo, että Suomi on pieni maa, jonka kansantalous ei ole riittävän suuri kovin monen kalliin tutkimusten rahoittamiseen ainakaan yksin.

Off label -hoito edellyttää lääkäriltä intohimoista suhtautumista ja valtavasti tietoa: jos toimii vastoin normaaleja käytäntöjä, on tiedettävä tarkasti, mitä tekee. Virheellisen hoidon aiheuttama potilaan tilan heikkeneminen on pahinta, mitä lääkäri tietää.

Professori Mäkelä kertoo, että off label -hoito on lääkärille myös juridinen riski, sillä tyytymättömät potilaat valittavat hoidosta yhä useammin.

Tyttäreni sai pistoksia puoli vuotta ilman merkittäviä muutoksia.

Sekä lapsi että lääkärit olivat pettyneitä, sillä se tarkoitti, ettei maitosiedätystä päästy kokeilemaan.

Siedätyksen avulla voidaan lisätä elimistön sietokykyä allergisia reaktioita aiheuttaville aineille nostamalla annosta hyvin hitaasti. Tyttäreni allergia vain oli liian voimakas, jotta edes ensimmäistä pisaran 26-osan maitomäärää olisi voitu kokeilla.

Mutta kun kahdeksan kuukauden kuluttua pistosten aloittamisesta tehtiin taas astmatutkimuksia, astma oli täysin oireeton.

Xolair oli tehonnut. Siedätys voitaisiin aloittaa.

Xolairin onnistuneesta off label -käytöstä löytyy tietoja jo vuosien takaa.

Myös Suomessa sen mahdollisuuksia ruoka-aineallergian hoidossa pohdittiin jo kymmenen vuotta sitten, kertoo Iho- ja allergiasairaalan tulehdusklinikkaryhmän ylilääkäri, professori Mika Mäkelä.

Lääkettä ei kuitenkaan otettu käyttöön tätä tarkoitusta varten. Mitkä yhteiskunnan edut olivat tuolloin – ja ehkä myös nyt – yksilön henkeä ja terveyttä kalliimpia?

Ensimmäinen epäilys kohdistui rahaan: omalitsumabi on kallista.

Pelkkä lääkeaine maksaa kymmeniä tuhansia euroja vuodessa, ja sen pistäminen sairaalassa vie sekä hoitajan että lääkärin kallista työaikaa.

Arvioiko sairaala lapseni hengelle ja elämänlaadulle jonkin hinnan, jota ei saanut ylittää?

Rahaa ei ole koskaan riittävästi, jotta jokaiselle potilaalle kyettäisiin antamaan parasta mahdollista hoitoa. On pakko pyrkiä hoitamaan potilaita ei mahdollisimman vaan riittävän hyvin.

Yksilön kannalta ”riittävä” voi tosin merkitä jotain aivan muuta kuin yhteiskunnan kannalta.

Kyse on priorisoinnista, pyrkimyksestä asettaa hoidot tärkeysjärjestykseen.

Lääketeollisuus ry:n toimitusjohtajan Jussi Merikallion mukaan aikaisemmin lääkehoitojen hintaa arvioitiin korostetusti lääkkeisiin käytettyjen eurojen perusteella. Nykyisin arvioidaan myös niin sanottuja terveystaloustieteellisiä vaikutuksia.

Esimerkiksi reuman lääkehoidon hintaa arvioitaessa ei voida laskea ainoastaan lääkekuluja vaan on otettava huomioon myös se, että uuden hoidon myötä sairaalapäivät ovat vähentyneet, työurat ovat pidentyneet ja potilaiden elämänlaatu on parantunut huomattavasti.

Tällaisia vaikutusketjuja pitäisi Merikallion mukana tutkia tarkemmin.

Taloudelliset vaikutukset on vielä suhteellisen helppo selvittää, mutta elämänlaadulle on jo vaikeampaa asettaa hintalappuja.

Lapseni lääkehoito on kallista, mutta jos hän saa kasvaa aikuiseksi ja hankkia ammatin, hän todennäköisesti maksaa elämänsä aikana hoidon takaisin moneen kertaan.

Tyttäreni kohdalla kukaan ei kuitenkaan laskenut hoitojen hintaa eikä hyötyjä.

Yksittäisten potilaiden hoitoja pohdittaessa raha ei ole argumentti, vakuuttavat sekä professori Mika Mäkelä että Hyksin syöpäkeskuksen lääkäri Terhi Hermanson.

Suomi on kaikesta huolimatta edelleen niin vauras maa, että täällä hoitopäätökset pystytään tekemään lääketieteellisin perustein.

Vain suurempien potilasryhmien hoitoja ja niiden tärkeysjärjestystä pohditaan myös talousnäkökulmasta. Yhden vakavasti allergisen nuoren kallis hoito ei maan taloutta horjuta.

Mutta jos hoidon viivästyminen ei ollut kiinni lääkkeen käyttöä rajoittavista säädöksistä eikä edes rahasta, mistä sitten oli kyse?

Tyttäreni otti ensimmäisen pelottavan maitopisaransa viime keväänä isän, äidin ja parhaan ystävän tukemana, kun siedätyshoito alkoi.

Tuolla elämän ja kuoleman pisaralla voi olla laajempaakin merkitystä, sillä tulevaisuudessa kynnys kokeilevaan hoitoon saattaa olla vielä korkeampi.

Vuoden 2014 alussa voimaan tullut laki takaa, että EU-kansalaiset voivat hakea terveydenhuollon palveluja mistä tahansa EU-maasta. Myös suomalaisten pitää saada ulkomailta haetusta hoidosta vastaava korvaus kuin hoidosta kotimaassa.

Suomen valtio suostuu korvaamaan ainoastaan niitä ulkomailla annettuja hoitoja, joita julkinen terveydenhuolto tarjoaa Suomessa.

Ongelma on, ettei kukaan tiedä tarkasti, mitä kaikkea suomalainen tervey-denhoito kansalaisilleen tarjoaa, koska kunnat ovat päättäneet hoidoista itse.

Ministeriölle tuli kiire perustaa asiantuntijoista koostuva terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto, jonka ensi tehtävä on kartoittaa, millaisia hoitoja Suomessa annetaan, ja sen jälkeen laatia annettavista hoidoista suositus.

Hoidon priorisoinnin näkyviä ja piilossa olevia menetelmiä tutkineen lääketieteen tohtorin Lauri Vuorenkosken mukaan annettavien hoitojen määritteleminen lisää oleellisesti kansalaisten yhdenvertaisuutta.

Vielä merkittävämpää on, että priorisoinnista tulee läpinäkyvämpää.

Tähän asti valinnat on tehty budjettiriihissä, Kelassa, sosiaali- ja terveysministeriön (STM) asettamassa lääkkeiden hintalautakunnassa sekä vastaanotoilla ja klinikoilla lääkärien kiinnostuksen ja saatavan rahoituksen perusteella.

Kukaan ei ole toistaiseksi edes halunnut tehdä päätöksiä julkisesti, sillä hoitojen ja sairauksien asettaminen arvojärjestykseen olisi poliittinen itsemurha.

Myöskään lääkärit eivät ole halukkaita keskustelemaan priorisoinnista julkisesti, koska eivät halua suututtaa sen enempää potilaita kuin kollegoitakaan.

Priorisointikeskustelu on kuitenkin tärkeämpää kuin koskaan, sillä väestön ikääntyessä hoitojen tarve kasvaa, mutta yhteiskunnan voimavarat pysyvät rajallisina. Samaan aikaan lääketieteen kehitys luo uusia hoitoja, jotka usein ovat vanhoja tehokkaampia, mutta myös kalliimpia.

Yhteisön on päätettävä mitä ja miten hoidetaan, ja jossakin on aina raja.

Voimme työntää rajaa kauemmas, mutta se on silti olemassa. Osa potilaista on rajapinnassa, sen jommallakummalla puolella riippumatta siitä, kuinka paljon yhteisöllä on rahaa käytettävänään, ja siitä, millä tavalla priorisointi tehdään.

Tyttäreni pääsi rajan oikealle puolelle.

Meidän on pakko valita, mitä hoidetaan ja mitä ei, mutta keskusteleminen on vaikeaa: miten kärsimyksestä tai kuolemasta puhutaan kiihkottomasti ja harkiten?

Nyt valtakunnassa on viisitoista viisasta, jotka STM:n kansliapäällikkö Päivi Sillanaukeen johdolla päättävät elämästä ja kuolemasta.

Näiden ihmisten vastuu on suunnattoman suuri. Vaikka kyse on toistaiseksi vain suosituksista, ne määrittelevät tehokkaasti hoidot, joita suomalaisissa sairaaloissa annetaan – ja ennen kaikkea hoidot, joita ei anneta.

Palveluvalikoimaneuvossa istuva lääketieteen tohtori Taina Remes-Lyly on tietoinen vastuun suuruudesta.

Tulevat päätökset perustuvat tutkimukseen ja eettiseen harkintaan – ja vääjäämättä myös rahaan. Ne koskevat koko yhteiskuntaa ja vaikuttavat kaikkiin meihin.

Siksi Remes-Lyly toivoo, että kysymyksiä käsiteltäisiin myös julkisuudessa: keskustelun ja päätöksenteon pitäminen julkisena ja läpinäkyvänä on varmin tapa tehdä oikeita ratkaisuja vaikeissa eettisissä kysymyksissä.

Xolair-hoidon kaltaiset kokeilevat hoidot ovat varmasti tulevaisuudessakin mahdollisia, sillä muuten suomalainen lääketiede näivettyisi vähitellen kokonaan.

Kynnys kokeilujen tekemiseen kuitenkin kasvaa, kun sairaalalla on selkeä ohjekirja siitä, mitkä hoidot kuuluvat sen palveluvalikoimaan. Pitää olla erityisen intohimoinen lääkäri ja vielä johtavassa asemassa, jotta uskaltaa lähteä ohittamaan klinikan ja ministeriön antamia suosituksia.

Lääke, joka on antanut lapselleni mahdollisuuden normaaliin elämään, on reseptilääke. Reseptilääkkeistä kertominen on periaatteessa sallittua vain alan ammattilaisille tarkoitetuissa julkaisuissa.

Kaikki muu reseptilääkkeitä koskeva uutisointi tulkitaan EU:n alueella kuluttajille suunnatuksi, kielletyksi lääkemarkkinoinniksi. Myös tämä juttu saatetaan tulkita kielletyksi kuluttajamarkkinoinniksi.

Perheemme ei ollut kuullut Xolairista, koska lääkkeestä ei saa kertoa muille kuin lääkäreille. Xolairista ei saa puhua, vaikka siitä puhuminen saattaisi antaa muillekin pahasti allergisille mahdollisuuden normaaliin ja turvalliseen elämään.

Lääke voisi toki olla jokin muukin kuin Xolair, ja sairaus voisi yhtä hyvin olla syöpä, reuma, parkinson tai vaikkapa diabetes.

Koska kuluttajat eivät saa tietoa uusista lääkkeistä, olemme täysin hoitavien lääkäreiden intohimon ja tietomäärän ja sairaanhoitopiirien budjettien varassa.

Tyttäreni tulee keittiöön ja laittaa itselleen kupillisen kaakaota. Katselen häntä samaan aikaan kauhuissani ja riemuissani.

Vielä vuosi sitten lapseni olisi moisen maitomäärän jälkeen ollut kaiken avun ulottumattomissa. Nyt hän hymyilee ja lähtee jatkamaan puuhiaan.

Perheessämme tapahtuneesta ihmeestä saisi kirjoitettua koskettavan tarinan kärsimyksestä, sinnikkyydestä, selviytymisestä ja ihmeellisestä lääkkeestä.

Se ei kuitenkaan ole kiinnostavaa.

Kiinnostavaa on, että ihmeemme tapahtui väärin. Lapsemme saama lääke paransi väärän vaivan: yhteiskuntamme ei hyväksy lääkkeen käyttöä ruoka-aineallergian hoitoon, vaikka siitä on saatu hyviä tuloksia eri puolilla maailmaa.

Perheelläni on etuoikeus elää HUS-alueella. Hoito, jota saamme, on parasta mahdollista – jopa maailman mittapuulla. Kaikkialla ei kuitenkaan ole yhtä aktiivisia alan tutkijoita.

Kaikki lääkärit eivät hallitse uusinta tietoa eivätkä ole perillä toisella puolella maailmaa tehdyistä tutkimuksista.

Tutkimus etenee valtavaa vauhtia. Lääkärit joutuvat työssään informaatiotulvan keskelle. Heille markkinoidaan myös uusia reseptilääkkeitä. Olisi paljon vaadittu, jos edellyttäisimme jokaisen lääkärin olevan kiinnostunut jokaisesta sairaudesta, tietävän kaiken kaikesta ja vielä muistavan sen oikeaan aikaan.

Potilaat sen sijaan ovat äärettömän kiinnostuneita juuri omasta sairaudestaan ja hakevat siitä tietoa. Internetin ansioista informaatiota suorastaan tulvii näytölle.

Valitettavasti netistä löytyvä tieto on vain harvoin tutkittua, tasapuolista ja luotettavaa. Kansalaisilla, joilla ei ole pääsyä ammattilaisille tarkoitettuihin tietoverkkoihin, ei ole keinoja saada tietoa eri sairauksiin käytettävistä lääkkeistä tai meneillään olevasta lääketutkimuksesta.

Medikalisaatio ja turhien lääkkeiden tyrkyttäminen on sangen arveluttavaa toimintaa, jolla voi olla vakavia seurauk-sia ihmisten terveydelle ja taloudelle.

Lääketieteellisen informaation tulkitsemiseen tarvitaan usein lääketieteellistä asiantuntemusta. Myös tiedon kyseenalaistaminen vaatii ammattitaitoa, sillä julkaistut tutkimukset eivät aina ole sitä, miltä ne näyttävät.

Joskus esimerkiksi tutkimukset, jotka antavat ei-toivottuja tuloksia, jätetään kokonaan julkaisujen ulkopuolelle.

Markkinointikiellon takia asiallinen informaatio reseptivalmisteista puuttuu kuitenkin lähes kokonaan. Ainoa saatavilla oleva tieto löytyy pakkausselosteista ja valmisteyhteenvedoista lääkkeen nimellä, jota on vaikea arvata, ellei ole kuullut lääkkeestä etukäteen.

Niinpä minäkään en löytänyt tietoa kokeellisista ruoka-aineallergioiden hoidoista tai IgE-vasta-aineita salpaavista proteiineista.

Jos olisin löytänyt, olisin kyllä kysynyt asiaa lääkäreiltämme jo vuosia sitten.

Viranomaisten ja toisiaan valvovien lääkeyritysten yhdessä tuottamaa, tutkittua lääketietoa jakava sivusto voisi tuoda ratkaisun ongelmaan.

Lääkäreiden työtä helpottaisi, jos lääketietoa tuottaisi markkinoijan sijaan riippumaton taho.

Fimean Erkki Palva toteaa, että kyse on jälleen kerran rahasta. Fimea vetää alan toimijoista koostuvaa lääkeinformaatioverkostoa, joka periaatteessa voisi ryhtyä luomaan kuluttajille suunnattua informaatiosivustoa.

Verkostolla ei valitettavasti vain ole budjettia, sillä sen toiminta perustuu vapaaehtoisuuteen ja oman työn ohessa tehtävään työhön.

Palva tosin epäilee, ettei off label -käyttöä koskevaa kattavaa informaatiota saataisi koottua ajantasaisesti mihinkään sivustoon, vaikka rahaa olisikin.

Mitä jos tyttäreni ei olisi kuullut kutsuani ja päättänyt taistella elämästään sinä kauheana päivänä kaksi vuotta sitten?

Entä, jos lääkärit eivät olisi löytäneet suonta hänen käsivarrestaan ajoissa?

Hän olisi kuollut turhaan saamatta koskaan hoitoa, joka auttaa pitämään hänet hengissä. Hän olisi kuollut, koska lääkeyritykselle ei ollut kannattavaa tutkia kehittämänsä lääkkeen käyttöä tyttäreni sairauden hoidossa.

Lapseni olisi kuollut, koska yhteiskunnan turvavaatimukset olivat niin tiukat. Lapseni olisi kuollut, koska reseptilääkkeistä ei saa kertoa kuluttajille. Lapseni olisi kuollut, koska hoitosuositukset eivät tunne off label -hoitoja eivätkä lääkärit siksi tule niitä ajatelleeksi.

Mutta tyttäreni saa elää ja keskittyä henkiinjäämisen sijaan ylioppilaskirjoituksiin, koska Novartis kehitti lääkkeen, jota lääkärit päättivät lääkkeen hinnasta piittaamatta käyttää. Hänellä on tulevaisuus, koska sairaanhoitojärjestelmämme sallii ja maksaa kalliinkin hoidon.

Ja koska tyttäreni maitosiedätys onnistui, siitä jää jälki järjestelmään ja hoitavien lääkäreiden kokemuksiin. Se lisää muidenkin samalla tavalla sairaiden mahdollisuuksia saada apua kestämättömässä tilanteessa.

Ja ehkä ne viisitoista palveluvalikoimaneuvoston viisasta kuulevat lapsestani ja muistavat, että myös uusien hoitomuotojen kehittäminen on oleellinen osa terveydenhoitojärjestelmäämme.