Идея антисмысловой терапии заключается в следующем. Как известно, синтез белка происходит по схеме: информация об аминокислотной последовательности закодирована в гене. Она считывается РНК, после чего на матрице РНК в рибосоме синтезируется белок. Если ввести в организм так называемые антисмысловые нуклеотиды, то они свяжутся с матричной РНК и не позволят рибосоме считать с нее структуру белка. В итоге нужный нам белок не синтезируется.

Сотрудники Национального института аллергии и инфекционных заболеваний и Института Броуда использовали подобные олигонуклеотиды в борьбе с мышиной моделью скрейпи (почесуха овец).

В результате правильно подобранной схемы введения олигонуклеотидов (большие дозы, периодическая инъекция) время появления симптомов заболевания увеличилось на 98 процентов. Если учесть, что прионные заболевания, как правило, вообще неизлечимы, это очень хороший результат, особенно в самом начале пути.